转基因T细胞疗法是安全的,持久的艾滋病患者的长达10年的研究

艾滋病毒转基因患者T细胞保持健康的初始治疗后11年,佩雷尔曼医学院的研究人员在宾夕法尼亚大学的报告的新问题科学转化医学。结果提供了一个框架使用这种类型的基因疗法作为一种强大的武器治疗艾滋病,癌症,和各种各样的其他疾病。

“我们有43例,他们都是健康的,”资深作者卡尔说6月,医学博士,病理学和实验室医学宾夕法尼亚大学医学教授。“那些,41个病人显示长期持久性的修改T细胞在他们的身体。”

早期基因治疗研究的担忧,基因转移通过逆转录病毒可能导致白血病细胞在大部分患者中,由于基因突变可能出现的新DNA插入。新的长期的数据,然而,减轻这种担忧在T细胞,进一步支撑工作所产生的希望6月的团队在2011年发表的根除肿瘤患者慢性淋巴细胞白血病使用一个类似的策略。

“如果你有一个安全的方式来修改细胞艾滋病患者,您可以开发治疗方法,“6月说。“病人现在必须吃药,一生中保持病毒得到控制,但有许多基因治疗方法的治疗。”A lifetime of anti-HIV drug therapy, by contrast, is expensive and can be accompanied by significant side effects.

他们还指出,宾夕法尼亚大学医学小组研究的方法可以使癌症和其他疾病患者避免并发症和死亡率风险更多的常规治疗,患者自修改后的T细胞不需要药物来削弱自己的免疫系统为了使修改后的细胞增殖注入体内后,像往常一样对癌症患者得到遏制细胞移植。

证明转基因的长期安全T细胞,6月和他的同事们跟着艾滋病毒阳性患者参加三个试验在1998年和2002年之间。每个病人接受一个或多个注入自己的T细胞,转基因在实验室用逆转录病毒载体。向量编码嵌合抗原受体认识到艾滋病毒包膜蛋白和指导修改的T细胞杀死它所遇到的所有艾滋病毒感染的细胞。

是标准的任何试验,研究人员仔细监控病人输液后立即对任何严重不良事件,所有这些都是观察。此外,由于早期的长期副作用的担忧,美国食品和药物管理局还要求团队遵循病人长达15年,以确保修改后的T细胞并没有导致血液癌症或其他后遗症。因此,每个病人接受考试并提供血液样本在每个随后的年。

现在,有超过500年的患者安全数据相结合,6月和他的同事们相信,逆转录病毒载体系统是安全的修改T细胞。6月指出,相比之下,令人担忧的副作用被认为病毒载体用于修改时血液干细胞。新结果表明,靶细胞基因修饰在患者的长期安全起着重要的作用。“T细胞似乎基因修改的避风港,“6月说。

多年的血液样本也表明,基因改性的病人的血液中T细胞的人口持续了十多年。事实上,模型表明,超过一半的T细胞或他们的后代仍然活着16年注入后,这意味着一个治疗也许能杀死艾滋病毒感染细胞几十年了。长期安全性数据意味着它可能测试T细胞基因疗法治疗没有生命危险的疾病,如关节炎。

“直到现在,我们专注于癌症和艾滋病毒感染,但这些数据提供一个理由开始关注其他疾病类型,“6月说。“我们已经证明了在这项研究最近的研究是基因转移与增强T细胞可以赋予这些细胞和新颖的功能。我们认为这是一个个性化医疗平台目标疾病使用病人自己的细胞。”