研究人员将神经元功能恢复为亨廷顿疾病损坏的大脑

来自韩国，瑞典和美国的研究人员在一个项目上合作，将神经元函数恢复到亨廷顿疾病（HD）损坏的脑内脑部损坏的脑部，通过将HD诱导的多能干细胞成功移植到动物模型中。

诱发多能干细胞(iPSCs)可以从人类体细胞(如皮肤)中遗传改造而来，并可用于模拟多种人类疾病。它们也可以作为可移植细胞的来源，可用于新的细胞疗法。在后一种情况下，患者向实验室提供自己的皮肤样本。

在目前的研究中，实验动物受了深伤大脑结构叫做纹状体(一个实验模型HD）在接受移植的IPS细胞后表现出显着的行为恢复。研究人员希望这种方法最终可以在患者中进行测试以治疗HD。

“诱导多能干细胞方法的独特特点意味着移植的细胞将与患者的基因相同，因此没有药物抑制免疫系统阻止贪污抑制将需要，“Jihwan Song，D.Phil说，Cha Steel Cell Institute，首尔Cha Stem Cell Institute副教授和发展副教授和干细胞生物学实验室主任。韩国和该研究的共同作者。

该研究本周在线发布干细胞发现移植的IPSC最初形成的神经元在哺乳动物中枢神经系统中产生GABA，其主要抑制性神经递质在哺乳动物中枢神经系统中发挥着关键作用，在调节神经元兴奋性并在脑内抑制突触的作用。位于纹章中的胃肠杆菌神经元，是细胞类型最容易受HD变性的影响。

这项研究的另一个关键点是通过这种方法为HD提供了新的疾病模型，使研究人员能够详细研究潜在的疾病过程。利用iPS细胞能够在如此早期阶段控制疾病的发展，可能为HD疾病发展的最初阶段提供重要的线索。一个动物模型这也为药物筛选提供了新的更好的机会。

"Having created a model that mimics HD progression from the initial stages of the disease provides us with a unique experimental platform to study Huntington's disease pathology" said Patrik Brundin, M.D., Ph.D., Director of the Center for Neurodegenerative Science at Van Andel Research Institute (VARI), Head of the Neuronal Survival Unit at Lund University, Sweden, and co-author of the study.

亨廷顿舞蹈病(HD)是一种神经退行性遗传疾病，影响肌肉协调，导致认知能力下降和精神问题。它通常在中年时期变得明显，症状开始于35岁至44岁之间。出现视觉症状后的预期寿命约为20年。HD的全球流行率为每10万人中有5-10例。疾病过程的关键是在一些神经元内形成特定的蛋白质聚集物(本质上是异常的团块)。

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