利妥昔单抗促进血小板免疫破坏患者的长期缓解

一项新的分析得出结论，通常用于治疗血癌的药物利妥昔单抗(rituximab)导致大约四分之一血小板计数低且有慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)出血风险的患者的治疗反应持续至少5年。在研究结果今日在网上公布血据《美国血液学学会杂志》(ASH)报道，威尔康奈尔医学院的研究人员首次提供了rituxamab治疗慢性ITP患者的长期结果数据。

大约有20万美国人患有ITP，这是一种免疫系统被破坏的出血性疾病血细胞这叫做血小板，是正常血液凝结所必需的，可导致大量出血和严重瘀伤。¹常见的治疗在大多数ITP患者中，增加血小板计数的选择包括皮质类固醇药物治疗，用于抑制患者的免疫系统，以帮助血小板计数恢复正常;脾切除术，即手术切除脾脏，以阻止在器官中发现的抗体包裹的血小板被破坏;以及新的促血小板生成素(TPO)模拟剂来帮助刺激血小板生成。虽然这些治疗在许多患者中是成功的，但都与副作用有关:皮质类固醇与骨质流失、白内障和其他长期使用的严重毒性;脾切除术会增加患者感染的风险;和tpo模拟剂可导致血栓，其在患者中的长期反应尚未得到充分研究。除了报道的副作用外，一些ITP患者对这些疗法停止反应或反应不足。

十多年前，研究人员发现利妥昔单抗是一种替代治疗对于至少一种其他治疗失败的慢性ITP患者。利妥昔单抗可以特异性地破坏b细胞，b细胞是产生抗体的细胞血小板并导致它们的破坏-与其他治疗方法相比，低毒性和降低感染风险。先前的研究表明，利妥昔单抗治疗可使患者恢复正常血小板计数部分慢性ITP患者持续时间超过1年。尽管有这些令人鼓舞的报告，但以前缺乏长期的数据，而且这种治疗的持久性和长期安全性在很大程度上是未知的。

该研究的第一作者、纽约威尔康奈尔医学院的研究助理Vivek L. Patel博士说:“虽然利妥昔单抗治疗慢性ITP是一项令人兴奋的进展，但到目前为止，由于以前的研究缺乏足够的患者数量和随访，我们只知道这种治疗在短期内如何影响ITP患者。”“通过使用最长的随访时间和最多的药物应答者，我们的研究试图确定使用利妥昔单抗治疗慢性ITP的儿童和成人在未来3年、4年和5年的情况如何。”

在这项后续研究中，Patel博士的研究小组回顾了18项已发表的评估儿童和成人ITP患者利妥昔单抗治疗的临床试验，并计算了美国和欧洲7个临床中心在2000-2007年期间接受治疗的138例患者的初始和一年缓解率。72名首次治疗后持续缓解一年的成人和66名部分或完全缓解任何持续时间的儿童被纳入长期分析。研究人员计算出儿童的五年反应率为26%，成人为21%。研究人员还分析了其他临床变量与利妥昔单抗反应的关系，发现既往行脾切除术的儿童和成人与未行脾切除术的儿童和成人的预期五年结果无差异。年龄、性别、先前ITP持续时间和对其他ITP治疗的反应也不能预测反应持续时间。

对于ITP患者及其医生来说，这一结果尤其令人鼓舞，因为他们现在有了更多实质性的长期数据，可以帮助他们决定是否以及何时使用利妥昔单抗治疗。“这项研究的结果为临床医生和病人对利妥昔单抗的长期疗效及其成为ITP一线治疗的潜力有准确和现实的预期，”威尔康奈尔医学院的资深作者兼儿科学教授James B. Bussel医学博士说。ob体育开户网址“我们的下一步是试图增强的影响利妥昔单抗通过将其与地塞米松(一种常见的ITP类固醇疗法)联合使用，以确定其与已知治疗策略联合使用的效果。”