研究表明新药对治疗皮肤癌有效
一种新药已被证明能有效治疗和预防美国最常见的癌症:基底细胞癌皮肤癌新英格兰医学杂志将于6月7日出版。
的药物vismodegib(商品名:Erivedge)在Gorlin综合征患者的临床试验中进行了测试罕见的疾病其中个体有数十至数百个毁容性基底细胞癌肿瘤。该研究结果将与其他两篇论文一起发表在同一期杂志上，这两篇论文显示了vismodegib治疗晚期或转移性基底细胞癌的有效性。这三篇文章的作者都来自斯坦福大学医学院。
医学博士John Lear在一篇社论中写道:“对于基底细胞癌患者和所有参与他们治疗的人来说，这是具有里程碑意义的一天——这是迄今为止治疗这种疾病的最大进步。”李尔是英国曼彻斯特皇家医院和希望医院皮肤病中心的顾问皮肤科医生。
该研究是在vismodegib成为第一个获得美国食品和药物管理局批准的同类药物五个月后发表的。由生物技术公司Genentech/Roche开发的Vismodegib，以细胞中的一种叫做Hedgehog信号通路的分子信号通路为靶点。该药物通过抑制Hedgehog途径发挥作用，Hedgehog途径在基底细胞癌中被不当激活。虽然该途径在早期胚胎发育中很重要，但在健康成人中通常不活跃。今年1月，FDA批准该药物用于治疗晚期基底细胞癌。
在研究该药物对Gorlin综合征(也称为基底细胞痣综合征)患者的影响时，研究人员发现，服用vismodegib的受试者平均每年产生2个新肿瘤，而服用安慰剂的受试者平均每年产生29个新肿瘤。这种药以药丸的形式每天服用。该研究人员发起的双盲安慰剂试验涉及41名患有Gorlin综合征的患者，由于vismodegib的压倒性效果，该试验提前终止。不给服用安慰剂的参与者提供药物被认为是不道德的。
斯坦福大学皮肤科助理教授、该研究的第一作者、医学博士简·唐(Jean Tang)说:“你一生中有多少次在一个领域工作，最终能够测试出一种能够真正改变人们生活的药物?”“我们对结果感到非常兴奋。”
她补充说:“在大多数研究对象中，所有的癌症临床消失。在服用vismodegib期间，肿瘤没有进展。”
目前，每5万人中就有一人患有戈林综合征，目前还没有很好的治疗方法;这些人通常会出现他们的第一个BCC肿瘤在童年。基底细胞癌肿瘤的不断生长，虽然一般是非致命性的，但可以通过手术治疗，但持续的手术会留下疤痕，一些基底细胞癌肿瘤最终会变成不可手术的。
“这些患者通常在成年时就会有严重的疤痕，”唐说。“癌症通常不会杀死你，但很明显它会影响生活质量。许多患者没有结婚，没有家庭，他们面临的工作机会更加有限。目前还没有好的治疗方案。”
这种药物并不能永久治愈患者的肿瘤，因为一旦停止治疗，基底细胞癌肿瘤就会复发，尽管非常缓慢。副作用包括轻度味觉丧失、肌肉痉挛、轻度脱发和体重减轻，患者的停用率很高。唐博士曾在奥克兰儿童医院研究中心担任博士后研究员，与该研究的资深作者埃尔文·爱普斯坦医学博士一起工作。
美国每年约有280万患者被诊断出患有乳腺癌基底细胞癌，它通常是由阳光暴晒引起的，可通过手术切除或放射治疗治愈。但在罕见的情况下，也就是所谓的局部晚期疾病，肿瘤病变会侵袭附近的组织，造成毁容，甚至转移和扩散到身体其他部位。它很少是致命的，但可能是痛苦的，并导致其他并发症。
这三篇论文中的第二篇介绍了来自基因泰克发起的二期临床试验的发现，这是FDA决定允许vismodegib用于治疗成人晚期基底细胞癌的基础。研究报告称，在参与试验的96名晚期患者中，该药物在肿瘤完全或部分缩小方面的成功率为43%。
在第三篇文章中——一封给编辑的信，详细介绍了一个41岁男子的案例研究，他全身都得了皮肤癌，这是由于Hedgehog基因途径的一种独特的基因突变引起的，与Gorlin综合征不同——癌症对vismodegib仍有良好的反应。这表明像vismodegib这样的hedgehog抑制药物可以成功治疗由该通路异常引起的多种其他侵入性癌症，该信的资深作者、斯坦福大学皮肤病教授Anthony Oro医学博士说。
这两篇论文的发表是全球研发一种新的癌症治疗方法的努力的一个里程碑，这种治疗方法可以追溯到大约16年前。那时生物学家们，包括由爱普斯坦和斯坦福大学发育生物学教授马修·斯科特博士领导的小组，首次将Hedgehog途径与人类癌症联系起来。自从这一初步发现以来，科学家们一直在密切研究这种途径，寻找通过阻断这种途径来治疗癌症的药物。Oro说，现在已经发现了一种药物，还有5到6家其他公司正在开发类似的药物，每一种都可能使患者受益。
奥罗说:“我们现在有一种全新的药物可以治疗这些癌症。”“作为一名皮肤科医生，这很令人兴奋。对这些病人来说没有任何有效的方法。他们的癌症通常无法通过手术治疗。”
该药还附有一个黑框警告，提示潜在的死亡风险和未出生婴儿的严重出生缺陷。每月7500美元。每位患者的治疗时间预计在10个月左右。
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