靶向基因治疗增强了庞贝病的治疗

如果患者的免疫系统没有反应治疗，基因治疗替代Pompe疾病中缺失的蛋白质可能是有效的。针对基因的靶向肝脏，而不是整个身体，抑制免疫应答，根据人类基因治疗的一篇文章，提高治疗效果，玛丽安莱伯特公司的同行评审杂志。在人类基因治疗网站上免费提供。

“目前在Pompe疾病中的未满足的医疗需求用于预防免疫反应免受护理的免疫反应酶替代疗法共同作者Dwight Koeberl医学博士说。“然而，我们预见了本文中描述的双载体策略的未来应用，包括一个肝脏表达载体和一个无处不在的表达载体，这可能比单独使用任何一个载体获得更高的疗效。”

在文章中，“免疫肝细胞特异性表达抑制了鼠庞培疾病中的转基因导向的免疫反应”，“杜克大学医学中心（Durham，NC）的张章和共同构，靶向了将治疗基因的基因递送载体传递给小鼠的肝脏随着POPPE疾病。不仅肝脏特异性表达蛋白质诱导免疫耐受，但当与非靶向治疗基因结合时，它也提高了治疗的整体效果。

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