达到2HD,亨廷顿病的II期研究,推出
亨廷顿研究组(HSG)在约翰霍普金斯医学院的Ray Dorsey医学博士和马萨诸塞州总医院的Diana Rosas医学博士的领导下,正在美国和澳大利亚进行亨廷顿氏病(HD)的临床试验。PBT2治疗早期至中期亨廷顿舞蹈病的安全性、耐受性和有效性的研究HSG是一个非营利性组织,由医生和其他临床研究人员组成,他们在HD患者的护理方面经验丰富,致力于该病的临床研究。该试验由Prana生物技术有限公司(澳大利亚墨尔本)赞助,由罗切斯特大学医学中心管理。
亨廷顿的疾病是一种遗传的神经变性疾病,影响美国和澳大利亚超过30,000人。HD的特点是大脑细胞死亡通常在30至50岁之间开始,并导致电动机,认知和行为征征和症状。虽然有药物有助于缓解一些疾病症状,但没有已知的治疗方法以解决与HD相关的认知障碍。
研究表明,大脑中的通常发生的金属在阿尔茨海默病等疾病中发挥着重要作用,最近,高清。Prana Biotechnology的研究人员正在识别旨在中断这些生物金属之间的相互作用的药物目标蛋白质在大脑中,防止恶化脑细胞。其中的一个化合物,称为PBT2,已在动物模型中显示,以及在一小组患有阿尔茨海默病的患者中,它可能会改善认知。HD的动物模型存在一些指示,药物可以改善电动机功能和对照,增加寿命并减少脑细胞变性的量。基于这些结果,PRANA正在研究药物是否与高清患者具有类似的效果。
与安慰剂相比,在六个月的时间里,Reach2HD将评估每天100毫克或250毫克PBT2的安全性和耐受性。该试验还将衡量对认知能力以及其他HD症状(包括运动和HD患者的整体功能)是否有影响。
“我们很高兴与PRANA合作,探讨亨廷顿疾病PBT2的有趣和创新实验治疗的安全性和可耐受性,”Dorsey说。“我们对亨廷顿疾病的治疗方案很少,没有认识。我们希望这是解决这一大量未满足患者及其家庭的大量未满足的一步。”
进一步探索
用户评论