成功patient-derived干细胞移植到小鼠的肌肉萎缩症

干细胞从一种罕见的肌肉萎缩症患者被成功地移植到小鼠的影响相同形式的营养不良,根据一项新的研究发表在科学转化医学。

第一次,科学家们把肌肉萎缩症患者成纤维细胞(常见的细胞中发现的结缔组织)干细胞然后分化成肌肉前体细胞。的肌肉细胞转基因,然后移植到老鼠。

新技术,最初圣拉斐尔科学研究所开发的米兰和伦敦大学完成,可用于未来治疗患者肢带肌萎缩症(一种罕见的肩膀和臀部主要影响),可能其他形式的肌肉营养不良。

肌营养不良是导致遗传病主要影响骨骼肌大大受损的流动,在严重的情况下,呼吸和心脏功能障碍。没有有效的治疗方法,虽然有几个新方法进入临床试验包括细胞疗法。

在这项研究中,科学家们集中在基因修改类型的细胞称为mesoangioblast,这是来自血管和已经在以前的研究中显示有潜在的治疗肌肉萎缩症。然而,作者发现他们无法得到足够数量的mesoangioblasts肢带肌萎缩症患者因为患者的肌肉耗尽这些细胞。

相反,科学家们在研究中“重新编程”成年细胞从肢带肌萎缩症患者干细胞和能够诱导分化成mesoangioblast-like细胞。在这些祖细胞基因修正使用病毒载体,他们被注射到小鼠肌肉萎缩症,他们这时候损坏肌肉纤维。

研究人员还发现,当相同的肌肉祖细胞来源于小鼠移植细胞加强受损肌肉,使营养不良的老鼠在跑步机上运行更长时间比瘠薄的老鼠没有收到细胞。

弗朗西斯科·里奥特斯科博士,伦敦大学学院细胞与发育生物学,谁领导了这项研究,说:“这是一个主要的概念验证研究。我们已经证明我们可以绕过有限的病人的肌肉干细胞使用诱导多能干细胞,然后产生无限数量的基因修正祖细胞。

“这种技术在未来可能是有用的治疗肢带肌萎缩症或者其他形式的肌肉萎缩症”。

朱里奥教授Cossu,另一个伦敦的作者,他说:“这个过程是很有前途的,但它需要极力验证它可以转化为临床之前,也考虑到临床安全这些“重新编程”干细胞尚未证明任何疾病。”