基因疗法有望扭转先天性听力损失

Cell Press发表在7月26日杂志上的一项临床前研究表明，一种新的基因治疗方法可以逆转先天性耳聋小鼠模型中基因缺陷引起的听力损失神经元。这些发现为治疗天生失聪的人提供了一条很有前途的治疗途径。

“这是第一次一个遗传的，基因听力损失已经成功治疗了吗实验室的老鼠加州大学旧金山分校(University of California, San Francisco)的资深研究作者劳伦斯·勒斯蒂格(Lawrence Lustig)说:“这是治疗人类遗传性耳聋的一个重要里程碑。”

听力损失是人类最常见的感官缺陷之一，它是由损伤引起的毛细胞在内耳。大约一半的先天性听力损失是由遗传缺陷引起的。然而，目前的治疗方案——听力放大装置和人工耳蜗植入——并不能使听力恢复到正常水平。纠正潜在的基因缺陷有可能完全恢复听力，但以前试图扭转由基因突变引起的听力损失的努力都没有成功。

在这项新的研究中，为了解决这一挑战，勒斯提格和他的团队使用了遗传性耳聋的小鼠，这种耳聋是由一种名为泡状谷氨酸转运体-3 (VGLUT3)的蛋白质编码基因突变引起的。这种蛋白质对内毛细胞发送信号使听觉正常至关重要。研究人员通过注射将VGLUT3基因注入内耳两周后，所有小鼠的听力都恢复了。当成年老鼠接受治疗时，这种改善持续了7周到一年半，而当新生老鼠接受治疗时，这种改善至少持续了9个月。

这种疗法没有损伤内耳，甚至矫正了内耳毛细胞的一些结构缺陷。由于所使用的特定基因传递方法在动物身上是安全有效的，这一发现为未来的人类研究带来了希望。勒斯蒂格说:“多年来，科学家们一直在暗示基因疗法有可能治愈耳聋。”“在这项研究中，我们现在向这个目标迈出了非常真实和重大的一步。”

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