基因治疗治疗延伸了致命疾病的小鼠的生命

密苏里大学的一个研究小组发现，将一种缺失的基因引入中枢神经系统可以帮助延长脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的寿命。脊髓性肌萎缩症是世界上导致婴儿死亡的主要遗传原因。

SMA是一种罕见的遗传疾病，它是在6,000名往往死亡的孩子中继承，因为没有治愈。继承SMA的儿童缺少产生一种蛋白质，该蛋白质引导脊柱中的神经，以向肌肉发出命令。

由Christian Lorson领导的Mu团队，兽医病理学生物学系教授和分子微生物学和免疫学系，将缺失基因引入老鼠通过两种不同的方法生于SMA：静脉内直接进入小鼠的中枢神经系统。虽然两种方法在延长小鼠的生命方面都有效，但是洛洛登发现，将缺失的基因直接引入中枢神经系统延长了小鼠的生命。

“通常,老鼠天生SMA只活五到六天,但通过引入SMN基因缺失小鼠的中枢神经系统,我们可以延长他们的生命的10到25天时间比SMA的小鼠进行治疗,“Lorson说工作在μ债券生命科学中心和兽医学院。“虽然这个系统仍然不完美，但我们的研究确实表明，直接管理缺失的基因进入中央神经系统提供一定程度的救援和深刻的生存延伸。”

人类有几种不同类型的SMA，这取决于症状开始出现的年龄。洛森认为引入缺失的基因中枢神经系统无论他们拥有的SMA类型如何，都是一种潜在地对待人类的一种方式。

“这种治疗方法非常接近于人类患者的现实，”Lorson说。“除非出现任何不可预见的问题，否则未来12-18个月可能会开始使用基因疗法治疗SMA的临床试验。”

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