血小板药物对严重、无反应性再生障碍性贫血有临床疗效

Eltrombopag是一种旨在刺激骨髓产生血小板，从而改善血液凝结的药物，它可以提高一些严重再生障碍性贫血患者的血细胞水平，这些人在所有标准治疗都失败了。

大约三分之一的再生障碍性贫血病例对标准治疗(免疫抑制药物的联合治疗)没有反应。虽然骨髓干细胞移植对一些人来说是一种选择，没有匹配供体的患者几乎没有治疗选择。这项由美国国立卫生研究院国家心脏、肺和血液研究所(NHLBI)进行的新临床研究的结果表明，eltrombopag可能是一种二线药物治疗选择对他们来说。

“Eltrombopag和改善难治性再生障碍性贫血的造血功能”将于7月5日在线发表在《美国医学杂志》上新英格兰医学杂志．

再生障碍性贫血是一种罕见的血液疾病，美国每年约有600例新病例。再生障碍性贫血源于骨髓干细胞的破坏，骨髓干细胞成熟后会变成红细胞它们携带氧气，白细胞抗感染，血小板防止过量出血。这种疾病的症状包括疲劳、频繁感染和大出血。在治疗无效的严重病例中，可导致死亡。

参加这项2期研究的25名参与者中，有11名在口服eltrombopag治疗12周后显示至少一种类型的血细胞(红细胞、白细胞或血小板)的产生有所改善。在7名长期(8-32个月)继续服用这种药物的志愿者中，6名最终显示所有三种类型的血细胞都有所改善，并且能够在不需要输血红细胞或血小板的情况下保持安全的血细胞计数。总的来说，这种药物耐受性良好，副作用很少。

NHLBI血液学分支的研究小组测试了eltrombopag，因为这种药物之前已被证明可以提高健康人群和因丙型肝炎感染或免疫性血小板减少而血小板减少的人的血小板水平，像再生障碍性贫血这样的血液疾病会导致血小板计数低和出血风险增加。

这项研究中令人鼓舞的发现是红细胞和白细胞的改善血一些再生障碍性贫血患者的细胞计数表明，这种药物可以刺激骨髓干细胞，可能比最初预测的用途更广泛。