fampridine的额外好处尚未得到证实

Fampridine(商标名Fampyra)已于2011年7月在德国获得批准，用于治疗因多发性硬化症(MS)而导致较高级别行走障碍(EDSS残疾状态量表4至7级)的成年患者。德国医疗保健质量和效率研究所(IQWiG)根据《药品市场改革法案》(AMNOG)评估了该药物的附加效益。根据研究结果，没有证据表明有额外的好处，因为制造商的档案中没有关于fampridine和适当的比较治疗之间比较的可评价研究数据。

G-BA指定物理治疗作为适当的比较治疗

多发性硬化症是一种慢性不可治愈的炎症性疾病，其中患者自身难治性较强免疫系统会损害大脑的神经束脊髓。有些病人的一些肌肉是永久性的痉挛或瘫痪。如果病情更严重，患者可能会出现行走障碍。

联邦联合委员会(G-BA)已指定物理疗法为效益评估的适当比较疗法。这种治疗必须符合德国补救指南(Heilmittelrichtlinie)的要求。此外，患者必须接受优化的标准治疗。

不满足间接比较的要求

没有研究直接比较法普定和物理治疗。相反，该制药公司提供了间接比较的数据。这些数据来源于将fampridine与a安慰剂或者将物理治疗与“不治疗”进行比较。

关于AMNOG的法律条例明确规定，也可以使用间接比较来证明额外的利益。然而，适用于特定的方剂学条件，制造商在fampridine档案中没有满足这些条件。

残疾程度有显著差异

此外，该制药公司评估的关于物理治疗的研究不能使用，因为他们也包括了残疾程度明显低于fampridine研究的患者(EDSS从1.5)。因此，人群不够相似，不允许结果之间进行比较。

最后，制造商没有在档案中讨论这些研究中测试的物理疗法是否符合补救指南的标准，如果不是这样，为什么这些研究仍然允许对德国的情况做出结论。此外，制造商并未提及患者是否实际接受了优化的MS标准治疗。然而，这两点是G-BA为适当的比较治疗规定的条件。

因此，制造商没有提出关于适当比较治疗的可评价研究来评估fampridine的附加好处，因此也没有提出可评价的间接比较。因此，没有证据表明fampridine有额外的好处。

G-BA决定额外收益的范围。

档案评估是G-BA开展的早期效益评估总体程序的一部分。在生产商的档案和IQWiG的评估公布后，G-BA启动一个正式的评论程序，提供进一步的信息，并可能导致效益评估的改变。然后，G-BA决定增加效益的程度，从而完成早期效益评估。

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