首先使用干细胞技术培养肺细胞的T和病态

多伦多大学和患病儿童医院(SickKids)的研究人员正在为囊性纤维化患者的个体化药物铺平道路。

这是第一项成功利用干细胞产生成熟肺细胞的研究，这些细胞有可能被用于研究囊性纤维化和测试药物。

“这项研究显示了主要的影响干细胞研究可以对个人化的药物领域，“Sickkids研究和研究主任的主要调查员janet rossant博士·珍妮特·卢文塔博士。”这是针对有针对性的治疗的有希望的举动对于患有囊性纤维化的患者。“

研究人员能够诱发人类胚胎干细胞使肺细胞成熟，其中含有雌性生殖道的基因。在1989年在患病中发现的基因，在突变时对囊性纤维化有害。

为了制造肺细胞，研究人员使用了诱导多能干细胞（成年细胞基因诱导的功能类似于胚胎干细胞)，来源于囊性纤维化患者的皮肤。他们促使这些干细胞变成肺细胞，肺细胞含有针对患者的特定突变。

一旦研究人员发现他们可以从单个患者身上制造出肺细胞，他们就会使用一种类似于目前正在测试的用于治疗囊性纤维化的实验性药物的化合物，来看看它是否能够挽救CFTR基因突变。

如果可以产生特定患者的肺细胞，则还可以进行测试以评估特定药物对个体患者细胞对个体细胞的有效性。

如果这种药物在体外有效，那么下一步就是看看它是否对病人有效。

今年之前，针对囊性纤维化患者的唯一治疗方法是针对症状(如感染和消化紊乱)，而不是CFTR基因突变。

“最近有一个范式转变，现在毒品正在制定突变体责任局，”研究科技囊性纤维化中心的共同调查员Christine Bear，Sickids囊性纤维化中心和分子结构的高级科学家并在kickkids作用。

“然而，每个病人都是独一无二的，所以一种药物不一定对患有相同疾病的所有病人都有效，”贝尔说。“以癌症为例，每种治疗方法对每个人的反应都不同。对有些人来说，某种药物起作用，而对另一些人来说则没有作用。这告诉我们，我们需要做好准备，为个别患者找到最佳选择。”

在该特定的研究中，所使用的化合物在所有衍生的细胞系中不起作用。这一发现进一步强调了对个体化药物的需要。

研究人员表示，下一步是完善产生上皮细胞的方法肺细胞，使这一过程更有效，并可用于调查其他遗传疾病。

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