TAFAMIDIS：批准表示已削减额外的利益

Tafamidis Meglumine（商品名：Vyndaqel）于2011年11月获得批准，用于治疗成人的Transthyretin淀粉样蛋白病。这种罕见的疾病（“孤儿病”）是由缺陷的基因引起的，并且与塔菲西比斯应该延迟的渐进神经损伤（神经系统变性）有关。根据第35A段SGB（社会码书）v，如果稀有疾病的药物被称为孤儿药物，则认为额外的福利被认为是经过验证的。德国卫生保健质量和效率研究所（IQWIG）在联邦联合委员会（G-BA）的要求下评估了Tafamidis。

Iqwig的科学评估已经产生了塔弗西迪斯对神经变性的积极作用。

Tafamidis与“最佳支持性护理”相比

Transthyretin（TTR）形成在肝脏中，并且涉及运输甲状腺激素，甲状腺素。TTR基因中的突变可导致Transthyretin淀粉样蛋白，其中在各种器官中存在异常修饰的蛋白质。这些不溶性沉积物导致与之相关的慢性疾病进步退化神经系统（多变疗病）。在大多数患者中，在特定部位修饰Transthyretin基因，这种突变被称为“Val30met”。Tafamidis Meglumine被批准用于治疗Transthyretin淀粉样症状在成人患者中，1阶段的神经系统疾病延迟退化的进展周围神经，例如，在手臂和腿上。

与Tafamidis的治疗与单独的“最佳支持性护理”相结合。术语“最佳支持护理”是指为患者提供最佳单独优化的支持治疗的治疗，以减轻症状，提高生活质量，例如与其他药物的多发性疼痛治疗（例如amittiptyline.那加布邦）。

神经障碍的阳性效应仅限有限

只有两个相关研究（FX-005）中的一个提供可靠的数据 - 并且仅适用于特定遗传缺陷（Val30met）的患者。在具有不同遗传缺陷的成年人中的第二项研究（FX1A-201）没有控制，即，在这里与另一种治疗相比，Tafamidis的效果与另一种治疗相比。尚不清楚可靠研究的结果如何应用于Val30met以外的遗传缺陷患者。

根据IQWIG的方法评估研究数据，产生了对Tafamidis对进展的积极影响的暗示神经损伤。然而，效果只是次要的。

关于其他患者相关结果（其他症状和副作用，死亡率，生活质量），与比较器治疗相比，该研究所无法识别Tafamidis的任何进一步的统计学显着的优缺点。

G-BA决定增加益处的程度

档案评估是G-BA进行的早期效益评估总程序的一部分。在发布制造商的档案和IQWIG评估后，G-BA启动了一个正式评论程序，提供了进一步的信息，并可能导致福利评估的变化。然后，G-BA决定增加额外效益，从而完成早期效益评估。

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