药物缩小肿瘤硬化综合体儿童的脑肿瘤

一种最初为防止移植器官排斥而开发的药物，现在已被证明能显著减少结节性硬化症(TSC)患者的一种特殊脑瘤——一种导致肿瘤在重要器官上生长的遗传疾病。

该研究发表于的兰蔻是最新的，表明血血管司的有效性在减缓TSC患者中的细胞生长减缓。

“这项研究中的每一名患者都经历了肿瘤大小的减少，并且在与艾弗莫司治疗后，没有患者对其肿瘤进行手术，”辛辛那提儿童和研究的主要作者的TSC诊所的联合主任博士博士说。“这项关于血症司的35％的患者患有至少50％的肿瘤体积减少，平均在药物42周后。”

的第三阶段这项研究在117名TSC患者中进行，他们被随机分配到依维莫司或安慰剂组。患者的平均年龄为9岁半，但范围从婴儿到成人。没有服用安慰剂的患者肿瘤有改善。采用脑MRI评估肿瘤体积。

弗朗茨博士进行了一项早期的依维莫司II期研究，发表在The新英格兰医学杂志在2010年。基于这些数据，美国食品和药物管理局加速批准依维莫司用于这些肿瘤患者，即室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGAs)。这项新的安慰剂对照研究是为了证实这些早期的结果。

先于FDA批准，手术被认为是segas的标准治疗，但艾莫米斯是手术的潜在替代品，而第一个目标医疗治疗弗朗茨博士说。

“儿童和青少年不仅可以避免手术，但它们也可能会看到这种疾病的其他方面的改善，包括减少甚至消除脑积水 - 颅骨内的液体堆积，导致颅内压增加。脑积水通常与这些疾病增加。肿瘤因为它们位于脊柱液体途径或脑室的大脑中。“

在弗朗茨2010年的研究中，患者报告称，在接受依维莫司治疗后的三个月和六个月，他们的生活质量有所改善，这是通过经过验证的生活质量和神经心理评估来衡量的。

与TSC中的过度活跃的细胞生长相关的相同的MTOR途径也涉及其他癌症和神经系统条件，例如阿尔茨海默病，2型糖尿病，帕金森病，亨廷顿的疾病和自闭症。这使得MTORIMUS是MTOR抑制剂，潜在的候选人治疗这些mTOR相关疾病的潜在候选者。

基于John Bissler，MD，辛辛那提儿童和TSC诊所的联合主任的肾比音，MD的研究食品和药物管理局(FDA)今年早些时候批准依维莫司作为第一个用于缩小非癌性肾肿瘤的药物，而非癌性肾肿瘤的发病率高达80%。这使得许多患者可以在未来几年保持肾功能，而不需要重复手术干预。

辛辛那提儿童医院的TSC诊所被认为是世界上最大的。多学科临床团队跟踪了800多名儿童和成人肺结核硬化并控制疾病的各个方面。TSC诊所最近庆祝其成立20周年。

美国有近5万名儿童和成年人，世界上大约有100万人患有TSC。

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