这一新型药物可为标准治疗失败的肠癌和胃肠道间质瘤患者带来希望

两项三期试验，发表于柳叶瓶据表明，在现有治疗失败后，一种名为Regorafenib的新型口腔药物可以为肠癌或胃肠间质量肿瘤的人们提供生存益处。

在全球范围内，每年近1225万人被诊断患有肠癌，并且至少50％的患者癌症蔓延到身体的其他部分（哪些医生称为癌症成为转移性）。转移性肠癌往往不受手术治疗，尽管存在许多现有的药物可用于治疗癌症，但抗性最终发生在所有疗法中，并且患者预后差。

胃肠道间质瘤(胃肠道间质瘤)属于一种被称为软组织肉瘤的癌症，尽管相对罕见，但据信欧洲每年至少有8000例新发病例。虽然胃肠道间质瘤可以在早期通过手术切除，但超过40%的病例会复发并开始扩散。目前只有两种药物被批准用于治疗胃肠道间炎，即伊马替尼和舒尼替尼的“分子靶向”疗法。

在一项审判中，由Eric Van Cutsem教授，在比利时的大学医院Leuven，以及美国明尼苏达州明尼苏达州Mayo Clinic的Axel Grocthey教授评估了Regorafenib对肠癌患者的影响，该患者正在进行的肠癌患者患者已收到所有可用的标准疗法（经典化疗和其他有针对性的药剂）。在一组760名患者中，505分，每日160mg剂量的再生束3周，其次休息一周，分配了255名患者，将安慰剂分配到同一计划。如果需要，然后重复循环。所有患者均在整个试验期间获得最佳的支持性护理。

试验开始后，研究人员对试验参与者进行了长达16个月的监测，研究人员发现，总的来说，接受regorafenib的患者的总生存期平均(中位数)为6.4个月，而那些接受安慰剂的患者的总生存期为5.0个月。作者还指出，与安慰剂相比，瑞格拉非尼延缓了进展，与安慰剂相比，更频繁地控制转移性疾病。

根据Van Cutsem教授的说法，“我们的结果显示，与安慰剂相比，在标准治疗后仍在进展的进展性肠癌患者中，regorafenib可以显著延长生存期。这为靶向治疗的作用提供了进一步的证据，并应该为护理的新标准提供了希望肠癌没有其他治疗选择的患者留给他们。未来，我们希望基于分子标记的患者亚组，他们可能会在Regorafenib上经历明显更好的生存时间，并且可能会受益于最多。“

在另一项试验中，由丹娜法伯癌症研究所和美国波士顿哈佛医学院的乔治·德米特里教授领导的研究人员，检查了Regorafenib对GIST患者的影响尽管之前用伊马替尼和舒尼替尼治疗，但病情仍在恶化。在199名患者的一组中，133名患者接受每日160mg剂量的regorafenib治疗3周，然后休息1周，66名患者接受相同计划的匹配安慰剂，只要保持疗效，就重复治疗周期。同样，所有患者在整个试验过程中都得到了最好的支持性治疗。试验开始后，对试验参与者进行了至少12个月的监测，开始接受regorafenib的患者平均(中位数)无进展生存期为4.8个月，相比之下，匹配的患者为0.9个月安慰剂团体。

Demetri教授说:“当加入最佳支持治疗时，regorafenib显著改善了所有其他治疗失败后进展的GIST患者的疾病控制，以无进展生存时间衡量。我们知道，regorafenib可以抑制导致这种癌症的许多突变蛋白和异常信号，下一步将是研究这种新的治疗方法可以控制GIST的分子机制，在这种侵略性恶性肿瘤的其他‘靶向治疗’药物出现耐药性后。”

在这两种试验中，雷罗妥尼导致高度不利影响，最严重的是高血压（高血压），疲劳，腹泻和手脚皮肤反应（红色，肿胀，麻痹和皮肤剥离）。预计这些效果预计早期的RegorafeNib试验的经验，以及在大多数情况下，他们能够通过减少或中断剂量来管理它们。

英国萨顿皇家马斯登医院的David Cunningham教授和Tom Waddell博士在评论中写道:“根据这两项临床试验的报告数据，regorafenib在治疗胃肠道恶性疾病方面似乎有未来。在相对罕见的GIST中，伊马替尼和舒尼替尼失败的患者常规使用该药的情况很强烈，尽管在总生存率方面明显没有获益，这可能是由于计划广泛转用瑞格拉非尼。相比之下,而且有点自相矛盾,在结直肠癌的显著改善生存报告,总体临床疗效的药物似乎更温和的和不太引人注目,但会极大地增强了生物标志物的鉴定,允许选择的子集耐心从瑞戈非尼获益的人。”

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