蛋白质注射治疗肌肉萎缩症

科学家们发现，将新的人蛋白注入受杜鹃肌营养不良的影响，显着提高其大小和强度，可能导致糖尿病患者使用胰岛素的治疗。这些结果今天发表了美国国家科学院院刊作者是茱莉亚·冯·马尔扎恩博士和发现成人肌肉干细胞的渥太华科学家迈克尔·鲁德尼基博士。

“这是一个以肌肉力量的前所未有的和戏剧性的恢复，”Rudnicki博士，高级科学家和董事再生医学项目和斯普洛特中心干细胞研究渥太华医院研究所他也是加拿大研究主席分子遗传学渥太华大学医学院教授。

“我们从我们以前的工作中知道这种蛋白质称为Wnt7a，促进了健康肌肉组织的生长和修复。在这项研究中，我们展示了Duchenne肌营养不良症的小鼠模型中的相同类型的改善。我们发现Wnt7a注射增加肌肉增加强度差不多是两倍，到几乎正常的水平。我们还发现肌纤维的尺寸增加，而肌肉损伤较少，与未给予WNT7a的小鼠相比。“

Duchenne肌肉营养不良症是一种遗传性疾病，影响每3,500名新生儿雄性中的一个。在加拿大，所有类型的肌营养不良症会影响超过50,000人。这种疾病经常进展到肌肉如此耗尽的状态，因为这种人因无法呼吸而死亡。对于Duchenne肌肉营养不良的人，这通常发生在20多岁或30岁。

“这也是令人兴奋的，因为我们认为这是一种治疗方法，可以应用于其他肌肉萎缩疾病，”Rudnicki博士说。

鲁德尼基博士的实验室在肌肉研究方面处于世界领先地位干细胞。他们对我们理解这些细胞如何在分子水平上工作做出了重大贡献。这项基础研究是在OHRI与临床医生的多学科合作环境中进行的，最终确定了Wnt7a作为一种有希望帮助这种肌肉萎缩疾病患者的候选药物。

生物技术合作伙伴，命运治疗剂目前正在开发基于Wnt7a的治疗候选者，用于治疗肌营养不良和萎缩。正在进行的临床前评估，公司计划在不久的将来启动临床试验。

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