新技术，用于更高效的POPPE疾病治疗，其他代谢障碍

来自乌根特大学和布鲁塞尔自由大学的VIB研究人员，与奥克兰公司的一个团队一起开发了一种新技术，可以导致一种更有效，也可能更便宜的治疗疾病，如庞贝病。奥克兰将开始为庞贝病的治疗开发一个临床项目。

Nico Callewaert（Vib-Ugent）：“通过组合自然过程和两个蛋白质微生物我们有一种植物，我们改进了这种技术，以生产患者的酶代谢紊乱不能生成自己。我们与酶的糖结构一起玩过。结果，这些酶被引导到它们实际必须工作的细胞中的位置更有效。它再次显示了什么医学生物技术可以完成。“

韩雷留（VIB-VUB）：“这项技术中缺乏的拼图是我们在a中发现的蛋白质土壤细菌。由于我们从这种新蛋白质的3D结构获得的详细图片，我们现在了解它是如何实现其独特的反应特异性以及我们如何进一步改善它的方式。

Wouter Vervecken（奥喔烷）：“数据表明，该平台有可能在未来几年内生产更有效的疗法。结果非常令人鼓舞 -酶对于Pompe疾病的治疗，患者细胞体外比目前的处理有效地吸收17倍。

溶酶体储存疾病

1在5000中新生儿有一个溶酶体储存疾病，但它也可能引起人生后的症状。在我们身体的所有细胞中，您可以找到溶酶体。他们负责分解电池组件让细胞重复使用。在溶酶体蓄积病中，完成这一过程的一种或多种酶缺乏或不足。结果是未加工的物质在溶酶体中积累，最终毒害细胞，导致器官损伤如果不加以治疗，情况会持续恶化。庞贝病就是一个例子，它会影响肌肉。

对这些疾病的治疗

溶酶体储存疾病可以用缺乏酶治疗，只要它们最终在患者的溶酶体中;这称为酶替代疗法（ERT）。这可以通过将特定的改性糖添加到酶，即甘露糖-6-磷酸盐中来实现，但这并不容易。到目前为止，这种改性酶只能在哺乳动物细胞中或多或少地生产。VIB研究人员与奥氧烷一起开发了一种新颖，更有效的方法，使用酵母细胞。

一种提高生产效率的新技术

结果令人印象深刻——患者细胞在体外吸收用于治疗庞贝氏病的酶的效率是目前治疗药物的17倍。在庞贝病小鼠模型中，这种酶也比目前的治疗产品更有效。根据这些结果，奥克兰将开始用于庞贝病的临床试验，这意味着它将首次在人类身上进行测试。

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