另一种肌肉营养不良的谜团解决了;穆科学家英寸更接近患者治疗
美国约有250,000人患有肌肉营养不良症,当损坏的肌肉组织被纤维,骨骼或脂肪组织取代并失去功能时发生。三年前,密苏里大学科学家发现了一种对固化疾病至关重要的分子化合物,但他们不知道如何使复合物与肌肉细胞结合。在一项新的研究中,发表在科学学术院的诉讼程序,穆医学院科学家易赖和东盛段发现了这个难题的缺失的碎片,最终可能导致治疗,并且可能是患有疾病的患者的较长寿命。
Duchenne肌肉营养不良(DMD),主要是影响男性,是最常见的肌营养不良类型。杜鹃肌营养不良患者有一个基因突变破坏肌营养不良蛋白的生产,肌肉肌肉是必不可少的细胞生存和功能。没有患病素开始的链反应最终导致肌肉细胞变性和死亡。患病素对此至关重要肌肉发育,蛋白质还需要几个“助手”来维持肌肉组织。其中一个“帮手”分子化合物是NNO,它产生一氧化氮,可以在运动后保持肌肉细胞健康。
“营养不晶素不仅有助于构建肌肉细胞,它也是吸引NNO对肌肉细胞的关键因素,并帮助NNOS与细胞结合并帮助修复其后,”曾任,“分子微生物学和免疫学。“在这次发现之前,我们不知道患表氨是如何使NNO与细胞结合的。我们发现的是,染源素具有特殊的”爪“,用于抓住NNOS并将其靠近肌肉细胞。现在我们有那个关键,我们希望开始为患者开发治疗的过程。“
在他们的研究中,Lai和Duan发现,必须存在营养不良蛋白基因的两种特定部分用于与肌细胞结合的NNO。该基因的部分,称为“中继器16和17”,含有“爪”,其可以抓住NNOS并将其带到肌肉细胞,使其将与定期使用的任何损坏结合和修复。没有这种“爪”,NNOS与细胞没有结合,损伤没有修复,导致与肌营养不良症相关的进一步存在问题。
这种难题的另一个关键是患营养不良蛋白。如果蛋白质不存在于体内,则不存在“爪”,并且NNO不会使其成为肌肉细胞。多年来,科学家一直试图寻找使体内制造更多营养蛋白的方法,从而使更多的NNO用于肌肉细胞。段和赖说答案可能会在其他地方撒谎。
“每个人都包括患有肌营养不良的人,另一种蛋白质称为”嗜胞蛋白“,”段分子微生物学和免疫学教授。“植物素几乎与染素相同,不同之处在于它缺失的中继器16和17,因此它不能吸引NNO到肌肉细胞。在我们的研究中,我们能够修饰尿道,使其具有中继器,因此能够抓住nnos并将它带到肌细胞修理。我们的研究在老鼠中完成;如果我们可以在较大的动物中做同样的事情,我们最终可能对这种毁灭性疾病的人类进行了重大疗法。“
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