移植神经干细胞治疗小鼠肌萎缩侧索硬化症模型

肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)，又称葛雷克氏症(Lou Gehrig's disease)，是一种无法治愈且致命的疾病。脊髓中的神经细胞会死亡，最终使人失去移动甚至呼吸的能力。一个由桑福德-伯纳姆医学研究所(Sanford-Burnham Medical Research Institute)、布里格姆妇女医院(Brigham and Womob欧宝直播nbaen’s Hospital)和马萨诸塞大学医学院(University of Massachusetts Medical School)等多家机构的ALS研究人员组成的联盟，测试了作为治疗ALS的一种移植神经干细胞。在11项独立的研究中，他们发现将神经干细胞移植到渐冻症小鼠模型的脊髓中可以减缓疾病的发生和发展。这种治疗还能改善宿主的运动功能，并显著延长生存期。移植的神经干细胞并没有通过替代恶化的神经细胞而使ALS小鼠受益。相反，神经干细胞通过产生保持宿主剩余神经细胞健康和功能的因子来帮助。它们还能减少炎症，抑制宿主脊髓中的致病细胞数量。

这些发现发表于12月19日科学翻译医学，展示其潜力神经干细胞持有治疗ALS和其他神经系统紊乱。

"While not a cure for human ALS, we believe that the careful transplantation of neural stem cells, particularly into areas that can best sustain life—respiratory control centers, for example—may be ready for clinical trials," Evan Y. Snyder, M.D., Ph.D., director of Sanford-Burnham's Stem Cell and Regenerative Biology Program and senior author of the study.

神经干细胞

在这项研究中，多个机构的研究人员进行了11项独立研究以测试神经网络干细胞移植在既有良好的ALS小鼠模型中。他们都发现这种细胞疗法减少了肌肤症状和过程。他们观察到改善电机的性能和呼吸功能在治疗的小鼠中。神经干细胞移植也减缓了疾病的发展。更重要的是，在这项研究中，25%的肌萎缩性侧索硬化症小鼠存活了一年或一年以上——大约是未治疗小鼠的三到四倍。

神经干细胞是所有脑细胞的前体。它们可以自我更新，制作更神经干细胞，并分化，成为神经细胞或其他脑细胞。这些细胞还可以拯救发生故障神经细胞并有助于保护和再生宿主脑组织。但是他们从未在成年als的良好模型中广泛研究过。

神经干细胞如何使ALS小鼠受益

移植的神经干细胞帮助了渐冻症小鼠，但原因并不明显——不是因为它们变成了神经细胞，取代了渐冻症脊髓中缺失的神经细胞。最大的影响实际上来自一系列其他有益的神经干细胞活动。事实证明，神经干细胞产生保护分子。它们还能激发宿主细胞产生它们自己的保护分子。反过来，这些因素帮助宿主神经细胞免于进一步的破坏。

然后在治疗的小鼠中发生许多其他阳性事件。移植的正常神经干细胞改变了宿主自己的患病神经干细胞的命运 - 以便更好。这种变化降低了宿主脊髓中毒素的疾病促进细胞的数量。移植的神经干细胞也降低炎症。

“我们发现细胞更换在这些令人印象深刻的临床效益中起着令人惊讶的小作用。相反，干细胞改变了宿主环境，更好，保护濒危神经细胞”,斯奈德说。“这一认识很重要，因为现在大多数疾病在其病因和症状方面被认为是多方面的——它们不仅仅涉及一种细胞类型或一种故障过程。我们开始认识到干细胞的多方面作用可能会解决一些疾病的过程。”

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