两个小说治疗色素性视网膜炎接近临床试验

最近的两项实验治病涉及)人们烹饪和诱导多能干细胞(iPS)细胞移植、基因治疗被证明产生长期改善视觉功能在视网膜色素变性(RP)的小鼠模型,根据哥伦比亚大学医学中心(CUMC)的科学家们领导了这项研究。目前,没有治疗RP,最常见的遗传性失明。

“虽然这些疗法还需要进一步改善,结果非常令人鼓舞的,”斯蒂芬·h·曾说,医学博士,博士,副教授病理学与细胞生物学和哥伦比亚大学医学中心的眼科学和眼科医生在纽约长老会医院/ CUMC,这两项研究的领导人。“我们从来没有见过这种类型的视网膜功能改善RP的小鼠模型。我们希望他们最后可能会有提供这种形式的患者视力丧失。”

干细胞的研究发表在《华尔街日报》分子医学。的基因治疗研究发表在人类分子遗传学。

RP包含一组遗传眼疾导致感光细胞的逐步丧失,专门的神经元在视网膜上发现的。虽然RP可以出现在幼儿时期,孩子最初症状通常出现在成年早期,从晚上开始失明。随着病情的发展,影响个人失去周边视觉。在以后的阶段,RP破坏黄斑光感受器,负责中央视力。已发现至少有50个基因突变导致的疾病,它影响着世界上大约有150万人。

在分子医学研究中,CUMC长期安全性和有效性的测试人员使用“诱导多能性”细胞移植恢复视觉功能小鼠模型RP。像胚胎干细胞,诱导多能干细胞是“多能”——也就是说,他们能够发展成任何类型的细胞。然而,“诱导多能性”细胞并不是来源于胚胎但从成年细胞,在这种情况下从人类皮肤细胞。细胞接种,在视网膜通过直接注射,当老鼠五天。

“诱导多能性”细胞融入宿主视网膜没有中断,和所有的老鼠接受移植开发肿瘤一生,研究者报道。发现了“诱导多能性”细胞表达标记特定于视网膜色素上皮细胞(细胞层相邻感光层),表明他们有可能发展成功能性视网膜细胞。使用electroretinography标准方法测量视网膜功能,研究人员发现,老鼠的视觉功能改善治疗后,效果持久。“这是第一个终身神经复苏的证据使用干细胞移植动物模型,与视觉改进持续整个寿命,”曾荫权博士说。

2011年,美国食品药品管理局批准的临床试验胚胎干细胞移植治疗黄斑的一种退化,但这种治疗需要免疫抑制。“我们的研究集中在iPS细胞,提供一个令人信服的选择,”曾荫权博士说。”“诱导多能性”细胞可以提供一个潜在的无限供应的细胞功能救援和优化。同时,因为他们将来自病人自己的身体,移植后免疫抑制不需要预防排斥反应。”

在理论上,“诱导多能性”细胞移植也可以用于治疗年龄相关性黄斑变性,视力丧失的主要原因在老年人中,曾荫权博士说。

在人类分子遗传学研究中,CUMC研究者测试了基因疗法可以用于提高感光存活率和神经功能与RP突变引起的小鼠基因称为phosphodiesterase-alpha (Pde6α)——在人类常见的疾病。治疗的小鼠,研究人员使用腺相关病毒(AAV)运送正确的基因复制到视网膜。AAV是由一个单一的注入在一只眼睛,用另一只眼睛作为控制。

当老鼠检查在6个月的年龄(超过三分之一的鼠标寿命),光感受器细胞被发现的眼睛而不是治疗眼睛治疗,研究者报道。更重要的是,治疗眼睛显示功能的视觉反应,而未经处理的眼睛完全失去了视力。

“这些结果提供支持RP由于PDE6α缺乏人类也可能由基因疗法治疗,”曾荫权博士说。

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