研究显示遗传证据，靶向帕金森病的新疗法可能会造成伤害

北欧宝娱乐地址岸大学健康系统(NorthShore)和梅奥诊所(Mayo Clinic)的研究人员合作进行了一项研究，该研究显示，基因和临床证据表明，针对阿尔法-synuclein - a基因表达的治疗可能会加速疾病的进展。阿尔法-synuclein - a基因的功能涉及帕金森病的发展和进展增加身体丧失能力和痴呆的风险。如果这一发现得以重复，将对正在开发的帕金森病治疗方法产生深远的影响。

“我们的研究表明，在帕金森氏症中寻求抑制α -synuclein的疗法实际上可能会加速疾病进程，并增加发展为严重的风险身体残疾和痴呆症，”主要作者Demetrius Maraganore，医学博士，Ruth Cain Ruggles主席，北岸神经内科说。“我们认为公布这些数据是我们的责任，因为这类治疗可能会产生长期的有害影响。”

α -synuclein是路易体的主要成分，路易体是一种典型的大脑细胞异常，在所有帕金森氏症病例中都会发生。自从近20年前阿尔法-synuclein被发现是家族性帕金森病的病因以来，研究人员一直致力于确定该蛋白在特发性帕金森病中的作用，并将其作为神经保护疗法的潜在靶点。它也是开发一种抑制糖尿病的分子的多项努力的焦点蛋白质功能。目前靶向α-突触核蛋白（还原α-突触核蛋白水平）的疫苗目前在I阶段I临床试验中，以及靶向蛋白质的许多分子用于减少蛋白质是临床前发育的先进阶段。

“我们第一次观察到，虽然alpha-synuclein的过表达增加了患帕金森病的风险，相反，表达不足则与更糟糕的运动能力有关认知结果疾病开始后，“北海道的第一作者Katerina Markopoulou，M.D.，博士学位，博士学位。”这提出了对旨在减少帕金森病中α-突触核蛋白表达的疗法的疗效和安全性的担忧。“

研究人员对梅奥诊所的1098名患者进行了近15年的跟踪调查(中位数:8年)，并对患者的DNA进行了测序，以确定控制α -synuclein蛋白制造量的基因变异的存在。他们研究了这些基因变异与没有严重运动和认知障碍的患者生存的关系。通过电话采访来衡量患者的预后。

科学家们发现，表达基因型减少的患者成为轮椅依赖者或患痴呆症的风险要高23%。

“这是帕金森病中α-突触核蛋白和纵向结果的第一个大型遗传结合研究，”梅奥临床神经病学家和作者在研究中，埃里克Ahlskog，M.D.。“如果复制，这项研究可能会改变焦点核心减少的治疗范式帕金森病了”。

这项研究将于美国东部时间3月20日下午5点在圣地亚哥举行的2013年美国神经学学会(AAN)年会上进行讨论。这项研究是梅奥诊所和北岸诊所在梅奥诊所护理网络下合作努力的一个例子，这是一个独特的伙伴关系，为北岸医院的患者提供了获取医疗资源和专家的途径，这两个系统代表他们一起工作。

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