科学家们识别“清理”SnaFu，杀死帕金森病的脑细胞

Albert Einstein yeshiva大学医学院的研究人员发现了家族帕金森病损伤脑细胞中最常见的基因突变。该研究今天在线发布在线自然神经科学，也可以为家族帕金森和更常见的帕金森的治疗可能性开辟治疗可能性。

帕金森病是一种逐渐进展的神经系统，导致运动僵硬或减缓。根据帕金森病基础，多达100万美国人与疾病为生。

负责帕金森病的家族形式的最常见的突变会影响富含亮氨酸的重复激酶-2（LRRK2）的基因。突变导致LRRK2基因对LRRK2蛋白的异常版本进行编码。但它尚不清楚LRRK2突变如何导致帕金森的定义微观标志：形成异常蛋白质在大脑的产生多巴胺的神经细胞内聚集。

“我们的研究发现，LRRK2蛋白的异常形式扰乱了通常消化并回收不需要的蛋白质的细胞中的重要垃圾处理过程，包括一个叫做的蛋白质α-突触核蛋白- 那些的主要成分蛋白质聚集体在帕金森的患者中堵塞神经细胞，“学习领导者Ana Maria Cuervo，M.D.，Ph.D.，发育和分子生物学教授，解剖学和结构生物学以及医学和罗伯特和雷尼束缚椅子的研究神经退行性疾病在爱因斯坦。

中断处理过程的名称是伴侣介导的自噬（“自噬”这个词字面意思是“自吃”）。它涉及专门的分子，即“引导”旧的和受损的蛋白质到酶填充结构，称为溶酶体;将蛋白质消化成氨基酸，然后在细胞内再循环。

“我们表明，当LRRK2抑制伴侣介导的自噬时，α-突触核蛋白不会被分解，而是累积到有毒水平神经细胞，“Cuervo博士说。

该研究涉及来自四种不同动物模型的组织培养中的小鼠神经元，来自帕金森患者的大脑的神经元与LRRK2突变，以及通过诱导多能干（IPS）细胞技术源自帕金森患者的皮肤细胞的神经元。所有研究线都证实了研究人员的发现。

“我们现在正在寻找途径来提高这种回收系统的活动，看看我们是否可以预防或延缓神经元死亡和疾病，”Cuervo博士说。“我们已经开始分析一些看起来非常有前途的化合物。”

Cuervo博士希望这种治疗方法可以帮助家族和非血统帕金森的患者 - 这些疾病的主要形式也涉及α-突触核蛋白的积累。

Cuervo博士被发现发现伴侣介导的自噬。她发表了对自噬和其在巨大疾病的作用，如癌症和亨廷顿的疾病，其在与年龄相关的条件下的作用，包括器官下降和免疫力弱化。Cuervo博士是爱因斯坦老龄化研究所联合主任。

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