临床前测试显示，这种药剂能阻止“滑”蛋白结合，从而导致尤文氏肉瘤

乔治城大学伦巴第综合癌症中心的研究人员说，持续注入一种新药剂不仅可以阻止大鼠尤因肉瘤的进展，而且一些肿瘤还退化到在显微镜下无法检测到癌细胞的程度。他们的研究将在2013年美国临床肿瘤学会(American Society of Clinical Oncology)年会上发表，为开展临床试验提供了必要的临床前证据。

“与目前用于治疗这种疾病的药物相比，这种药物有可能更有效，毒性也明显更小罕见的癌症这项研究的首席研究员，医学博士Jeffrey Toretsky说儿科肿瘤学家他是乔治城大学医学中心隆巴迪分校的研究员。

这种药剂(S)-YK-4-279是由Toretsky和他的同事，包括GUMC药物发现中心的科学家开发的。基于早期对该化合物有前景的研究，托雷茨基建立了TDP生物治疗公司来生产这种药物。托雷茨基说，TDP生物治疗公司正准备在美国开设一家医疗机构食品和药物管理局(FDA) (S)-YK-4-279的临床新药(IND)申请，以便启动临床试验。

在美国，每年约有500名儿童和年轻人被诊断出患有这种癌症，他们会接受五种不同的组合治疗化疗药物。60%到70%的患者能存活5年以上，但治疗后有很多后遗症。托雷茨基说，很少有治疗方法能治愈癌症进展的患者。

尤文氏肉瘤是由两个染色体之间的DNA交换引起的。由此产生的EWSR1-FLI1基因产生一种融合蛋白EWS-FLI1，它与癌症的发生有关。2006年，托雷茨基和他的团队发现，融合蛋白会与另一种蛋白质RNA解旋酶A (RHA)结合，这对人体健康至关重要癌症恶化。

他们开发的(S)-YK-4-279制剂被认为是独一无二的，因为它可以阻止ews - fli1和rha1这两种蛋白质相互作用。托雷茨基说:“长期以来，科学家一直认为阻止蛋白质之间的相互作用是不可能的，因为这些蛋白质的表面太滑，太柔韧，药物无法结合。”“我们的代理人挑战了这种传统思维。”

为了测试这种药剂，研究人员建立了一个尤因肉瘤大鼠模型，并想出了如何给动物连续滴注药物的方法。“我们发现,癌症细胞需要持续的低浓度暴露才能使药物发挥最大效力，”托雷茨基说。“这种策略在这些动物模型中非常有效。这种药似乎很成功。”

托雷茨基是乔治敦大学就上述技术提出的专利申请的发明者。他拥有TDP Biotherapeutics的所有权权益，该技术已被授权用于研发。

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