第一个前瞻性试验显示，分子图谱对裁剪治疗是及时的

一项临床试验表明，患者和他们的医生都渴望进入下一个时代的癌症治疗——对个体肿瘤进行分析，以发现和锁定导致癌症的基因突变。这项名为CUSTOM的研究结果在2013年美国临床肿瘤学会年会上公布，比研究人员预计的时间早了好几年。

CUSTOM是第一个完成的前瞻性临床试验，使用基因分析单独分配癌症治疗针对三种不同癌症之一的患者。

“我们预计将花费5年时间将600名患者纳入CUSTOM。但是在不到两年的时间里，招募了668名患者。临床研究在乔治城隆巴迪综合癌症中心

“这对我们所有人来说都是一个惊喜，特别是已经接受活组织检查的晚期癌症患者需要再接受一次活组织检查。但我们发现，患者和他们的医生对这种个性化医疗非常感兴趣。他们知道分子概要Giaconne同时也是MedStar Georgetown癌症网络的临床研究主任，MedStar Georgetown癌症网络是MedStar Health和Georgetown Lombardi之间的区域肿瘤联盟。

他补充说，CUSTOM已被证明是一个更有效的临床试验模式。这表明了患者愿意参与这类研究，并且做广泛的研究是可行的基因检测对肿瘤进行及时活检——在这种情况下，只需两周时间即可完成。它还表明，采取新措施是安全的活检为晚期癌症患者提供分析所需的组织。

然而，这项研究的另一个终点没有达到。研究人员发现，在很多情况下，他们没有足够的患者罕见的癌症提供准确的突变统计分析Giaccone说。

Giaccone在美国国家癌症研究所担任肿瘤医学分部主任期间领导了这项临床试验，并于今年1月加入乔治城大学。俄勒冈健康与科学大学的研究人员也参与了研究。

CUSTOM纳入了诊断为晚期非小细胞肺癌、小细胞肺癌或胸腺癌的患者。研究人员使用了当时很新奇的下一代测序技术，对近200个基因进行了研究。以此为基础，将患者分为不同的治疗组基因突变或放大。

来自最大的非小细胞肺癌患者组的结果显示EGFR或KRAS突变，结果显示EGFR突变的患者对药物厄洛替尼的反应非常高。“这不是什么新鲜事;我们基本上证实了已知的东西，”Giaccone说。但他们也发现，KRAS突变的患者并没有从单药研究药物selumetinib中获益，该药物正在研究用于多种癌症，包括非小细胞肺癌。

对于小细胞肺癌或胸腺癌患者的结果是不确定的，主要是因为调查的突变是罕见的——没有足够多的患者有特定的突变来充分测试治疗反应。“当我们开始这项研究时，我们不知道突变发生的频率，”Giaccone说。“现在我们知道，许多突变只代表1%到2%的患者，为了正确地进行检测，你需要对数千名患者进行筛查。这只有在可能涉及数百家机构的全球研究中才可能实现。

CUSTOM试验证明了这种方法对常见突变的可行性，即有可能实现实时突变基因分析这就指导了治疗——以及研究罕见突变治疗的难度。

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