新药物改善无进展生存,第一次在罕见的癌症肿瘤萎缩

实验药物selumetinib靶向治疗首次证明重要的转移性葡萄膜黑色素瘤患者的临床效益,根据最新的纪念斯隆-凯特琳癌症中心研究星期六,6月1日在第49届美国临床肿瘤学会(ASCO)。

发现潜在的治疗进展的历史上“无法治愈的疾病。”Though uveal黑素瘤是缺乏在美国只有2500例诊断每年有一半的患者会出现转移性疾病,和患者生存率一直稳定在9个月到一年几十年了。

研究人员发现,无进展生存(PFS)患者接受selumetinib近16周,50%的病人出现肿瘤收缩,实现主要收缩15%。当前的标准化疗,病人接受temozolomide七周的PFS也没有肿瘤收缩。Selumetinib也延长总生存期为10.8个月和9.4个月,temozolomide和副作用是可控的。

“这是第一个研究表明系统性治疗提供了重要的临床效益以随机方式先进葡萄膜黑色素瘤患者,谁有非常有限的治疗选择,”医学博士Richard d . Carvajal说医学肿瘤学家纪念斯隆-凯特林和作者的研究。“这临床效益从未与其他传统或临床实验的代理证明,这是我们能够提供病人几十年了。”

Carvajal博士和他的团队决定测试selumetinib因为它阻碍了MEK蛋白质,的一个关键组件tumor-driving MAPK通路。这个途径被激活Gnaq突变和Gna11基因,这发生在葡萄膜黑色素瘤患者的85%以上;84%的病人在这个实验中有一个突变。

葡萄膜黑色素瘤不应对药物给患者皮肤上的黑色素瘤;事实上,没有批准专门为治疗疾病的药物。葡萄膜黑色素瘤患者接受手术切除的肿瘤和一些先进的情况下,整个眼睛,放疗或化疗。

试验中,研究人员随机98例转移性葡萄膜黑色素瘤和管理selumetinib 47个,其中81% Gnaq或Gna11突变。49岁的病人temozolomide, 86%有一个突变。两名患者没有治疗。尽管这项研究的交叉design-meaning temozolomide患者肿瘤进展可能开始selumetinib-there与selumetinib存活率提高的趋势。Selumetinib一般都是可以忍受的,大多数副作用可控与保守的管理或剂量修改。

Carvajal博士目前计划确认多中心,随机试验将招收大约100病人由纪念斯隆凯特林。“如果我们能确认selumetinib治疗先进葡萄膜黑色素瘤的有效性在后续试验中,它将成为标准治疗这种疾病,形成新的药物组合可以最大化的基础selumetinib MEK-inhibitor效应,”他说。“这可以提供一种全新的方式来治疗这种历史上无法治愈的疾病。”