使用慢病毒的基因疗法对三个年轻人很有希望

来自贝勒医学院和德克萨斯儿童医院的两位休斯顿研究人员是国际团队的一部分，开发了一种新的基因治疗方法，治疗Wiskott-Aldrich综合征，致命的遗传缺陷。

这项由意大利米兰圣拉斐尔Telethon基因治疗研究所(San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy)的研究人员领导的新研究发表在《科学》杂志上科学快讯。

这种削弱人体免疫系统的疾病是由编码WASP蛋白质的基因突变引起的。最常用的治疗方法是骨髓或干细胞移植来自匹配的捐赠者——通常是兄弟姐妹或亲属。它可以治疗一些病人-主要是那些有一个强烈匹配的供体。

另一种选择是获取血液干细胞从患者，并且在实验室中，使用涉及一种逆转录病毒形式的基因治疗，使正常基因进入细胞以校正缺陷。然后患者返回遗传改变血细胞回来。

这种方法已经成功地治疗了许多疾病，包括患有Wiskott-Aldrich综合征的患者。但是，长期来看，有些患者患有免疫缺陷，包括那些有Wiskott-Aldrich综合征的人，发达血液癌症。

研究人员认为,病毒载体用于将基因置于DNA中的癌基因旁边插入本身的细胞中，使其转印并引起癌症。

在这项新研究中，团队使用部分灭活慢病毒将正常基因注入细胞，同时降低基因插入到促癌基因旁边的风险。

在这些没有匹配捐赠者的病例中，意大利米兰圣拉斐尔Telethon基因治疗研究所的亚历山德罗·艾乌提领导的研究人员;博士,包括约旦橙色,pediatrics-rheumatology和Pinaki Banerob体育开户网址jee教授,儿科助理教授——人类免疫学BCM得克萨斯儿童,把病人的血液干细胞,在实验室里,用结合正常WASP基因的慢病毒载体纠正血液中的基因缺陷。经过特殊治疗以消除缺陷的免疫系统后，他们自己的血细胞被改造成含有正常WASP基因。

经过20至30个月后，三个孩子表现出显着的改善。新的血细胞具有校正的黄蜂基因。

橙色提到了一个患者的治疗，并在最近的会议上看到了其中一个。他和Banerjee在德克萨斯州儿童医院的人类免疫学中心维护了高度定量的高分辨率成像，对实验室水平的基因矫正患者细胞进行了贡献。

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