2013年9月3日

危险因素有助于预测罕见心脏病儿童的预后

一项对患有肥厚性心肌病(HCM)的复杂心脏疾病的儿童的长期研究发现，患有充血性心力衰竭的婴儿和先天性选择性代谢错误(一组罕见的遗传疾病，其中一个或多个身体的关键代谢过程被中断)的儿童死亡或需要立即进行心脏移植的风险最大。

研究结果将于周二在网上公布《柳叶刀》与2013年在阿姆斯特丹举行的欧洲心脏病学会大会上的演讲相吻合。国家心脏，肺和血液研究所(NHLBI)和儿童心肌病基金会支持这项研究。

肥厚性心肌病是儿童心肌病(心肌疾病)的一种类型，其原因和结果各不相同，其特征是心壁厚度增加(肥厚)。

HCM很罕见，在美国，每年每10万名儿童(出生到18岁)中只有不到1人被诊断出患有HCM。这种情况在婴儿(一岁以下)中更常见，每年每10万人中就有2到3人被诊断出来。

来自迈阿密大学米勒医学院的研究人员，以及来自其他机构的同事，试图更好地了解HCM诊断时的危险因素是如何预测死亡或需要添加到a心脏移植等待列表。他们花了19年的时间，通过nhlbi资助的儿童心肌病登记处，收集了美国和加拿大98个儿科心脏病中心1000多名受影响儿童的数据。

研究人员发现，儿童HCM由新陈代谢的先天错误诊断后两年内无移植生存率最低(43%)。在诊断两年后，患有混合型心脏病(包括心壁增厚、心脏增大和衰弱)的儿童的无移植生存率为55%，患有以心壁增厚和硬化为特征的限制性疾病的儿童的无移植生存率为62%。一岁后确诊患有肥厚性心肌病原因不明的有最有利的结果，97%的无移植存活率。