实验室测试有效的新型眼部治疗

根据在加利福尼亚州La Jolla（Tsri）在加利福尼亚州La Jolla（Tsri）在加利福尼亚州La Jolla，加利福尼亚州的Scripts研究所（Tsri）的实验中，治疗人眼病的有希望的治疗方法是有效的。

这些研究涉及控制MicroRNA的作用，曾经被认为是“垃圾”的微小RNA，但现在已知微调基因激活和表达。研究人员表明，用短的RNA链处理小鼠，即精确靶向和抑制microRNAs（“抗杀菌剂”）可以阻止血管的异常生长（“新血管形成”）。

正是这种血管的异常增生加剧了新血管性眼病的视力下降，如“湿性”黄斑变性和糖尿病性视网膜病变，两个主要原因失明。

在11月份问题的封面故事中描述了临床研究杂志， microRNA处理阻断异常船的增长在不损害现有的血管生身或神经元的三种单独的新生血管眼病 - 一种原则上，表明基于同一方法的未来治疗可能是有效的。

“我们认为，瞄准和抑制MicroRNA的作用可能代表一种新颖有效的方法来治疗广泛的新生血管眼病，如糖尿病视网膜病变，黄斑变性和黄斑化学疾病，”斯廷德教授Martin Friendlander，MD，Phd，谁是这项研究的高级作者。“我们对这种阻止异常的方法很兴奋血管生长不引发脱靶的副作用。”

这项研究是美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)国家眼科研究所(National Eye Institute of The National Institutes of Health)去年授予的一项为期五年、耗资1020万美元的资助的第一项成果。该基金旨在利用微rna的潜力来阻止眼球后部出现异常血管并预防失明。

弗里德兰人表示，研究人员希望通过临床试验推进这种方法;一旦治疗针对人类使用优化，潜在的制药合作伙伴有兴趣与他们合作。临床试验可能需要几年，任何此类待遇都必须在常规可用之前证明安全有效。

“我们明天准备去诊所吗？ - 没有，”弗里德兰德说。“但是这类治疗剂的可拆毁' - 答案是”是的“。

与蛋白质相关的疾病称为VEGF

许多类型的失明可以直接与眼睛后部的血管异常生长 - 视网膜，一种已经丰富的脉管系统的软组织，并且拥挤着捕获视觉线索并向大脑发送信号的光感测细胞。

在类似“湿”黄斑变性和糖尿病视网膜病变的疾病中，异常血管分别在视网膜的底部或视网膜的顶部延长，可能是响应缺氧或低氧水平的。虽然缺氧的确切原因尚不清楚，但在黄斑变性的情况下，它可能是由于导致炎症和新血管形成的异常分子的沉积物。在糖尿病视网膜病变中，科学家认为，船只本身异常，漏流漏流和出血，导致视力丧失和额外的异常血管的生长。

多年来，科学家们一直试图通过阻止这种血管的异常生长来解决视力下降的问题。在过去的十年里，人们的注意力主要集中在一种叫做VEGF(血管内皮生长因子)的分子上。

VEGF是许多类型的异常血管生长的核心。当体内感觉太少的氧气时，它会产生VEGF，当眼睛中的血管感觉到该分子的升高，它们会发芽新芽。VEGF和其他促进血管生长激活RA的其他分子，该基因必须为血管发芽而被激活。科学家们认为，停止VEGF，将是防止许多人失明的一种可行的方法。

制药业一直在追求阻碍VEGF在患有失明风险和其他疾病的人们中的方法，包括癌症。肿瘤经常过度产生VEGF，刺激肿瘤内的血管生长，使其快速分开的细胞保持用氧和其他营养物供应。几种抗VEGF药物（如Lucentis®（Ranibizumab），Macugen（Pegaptanib），Eylea®（AfliBelcept）和Avastin®（Bevacizumab））已经在使用中，并且数十个是针对癌症和常见眼部疾病的临床试验像湿一样黄斑变性。

然而，阻断眼部疾病的VEGF已被证明是复杂的。除了刺激新血管的生长和介导血管渗透性外，分子还在维持视网膜中神经细胞和血管的健康方面发挥着关键功能，因此致残太多可以在眼睛的精细组织内产生意外后果。

一种新方法

去年，在另一篇发表于临床研究杂志，弗里德兰德和他的同事们表明，VEGF对维持健康的愿景非常重要，并且堵塞它完全可以杀死眼睛的光敏细胞，实际上造成严重的视力丧失。（弗里德兰人的实验室已经研究了许多其他非VEGF血管生成途径，并表明将这些途径的拮抗剂与VEGF拮抗剂相结合，实际上可以在用作组合治疗时增强抗血管生成活动。）

“我们的合作者，David Cheresh和他的实验室观察到，microRNAs可以用于靶向VEGF通路的‘下游’点上的新生血管，”TSRI的博士后研究员、新研究的第一作者Peter Westenskow博士说。“我们现在已经证明了microRNAs可以抑制多种促血管生成化合物的作用，包括但不限于VEGF。阻断这些“下游”目标可以阻止异常血管发芽，同时保持正常血管的健康血管的眼睛。”

在这项新的研究中，该团队将重点放在了microRNA-132上，通过使用一种微小的22碱基抗microrna来阻止它在眼睛中的激活。这项工作首次测试了它对新生血管性眼病的作用，表明这种新方法在三种不同的新生血管模型中抑制了血管生成眼睛疾病。

研究人员认为这项工作特别有希望，因为其他基于抗微小Rana的不同疾病的疗法已经存在临床试验。

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