量身定制的细胞抑制剂提高存活率

瑞典的Karolinska Institutet研究人员及大学儿童医院苏黎世的同事在干细胞移植之前，为慢性免疫缺陷障碍粒细胞造粒疾病提高了细胞抑制治疗。通过剪裁在移植前施用的细胞抑制学的剂量，研究人员达到了更高的存活率，其不良反应最小。现在更多的患者群体是经历相同的治疗策略。

研究结果发表在科学杂志上柳叶瓶，基于在世界上16家医院进行的临床研究。慢性肉芽肿疾病（CGD）是一种罕见的免疫缺陷在患有复发性的儿童中，通常难以治疗的细菌和真菌感染和内脏的非细菌炎症，有时会发展成称为肉芽肿的炎性组织的肿瘤结节。通过监测患有这种疾病的患者，研究人员进行该研究开发了一种优化在细胞抑制剂（癌症药物）预备治疗的方案干细胞移植。仔细采样允许为每位患者进行调整和优化剂量，这是一个更好的程序求生存率和最小的不良反应。

卡罗林斯卡医学院实验医学系移植研究教授、研究小组成员穆斯塔法·哈桑说:“我们现在可以呈现93%的存活率，这是利用可利用的细胞抑制素而不是一种新药。”“这是一个很棒的结果!”特别是考虑到我们现在可以帮助的婴儿。”

干细胞移植是今天可用的唯一可用的治疗方法，通常是一种细胞抑制药物，以帮助身体接受移植。然而，一个问题是过量的细胞抑制剂可能会损害受体的器官，导致中枢神经系统损伤和不孕症等并发症，同时剂量不足会导致患者的身体拒绝移植的干细胞。

“婴儿对细胞抑制剂非常敏感，这使得为每个患者找到正确的剂量，这使得哈桑教授说。”“这通过监测血液中的细胞抑制剂浓度并相应地调节剂量以获得最大效果和最小毒性的最佳水平来做。”

该研究涉及预先治疗高剂量的细胞抑制液与免疫抑制药物抗T淋巴细胞球蛋白的患者;它们还给予较低剂量的叫做Busulfan的细胞抑制，其水平在患者血液中定期测量，允许调节剂量以获得所需量。由于儿童的暴露于亚洲群岛的新陈代谢和变化比在成年人中更大，因此研究人员认为它必须监测药物的血液水平。

“我们的目标是为一天定制治疗成为标准练习，这将导致较高的生存率和提高生活质量;我们的结果是如此善良，我们现在已经开始使用同样的”旧“患者的核酸细胞学进行了类似的剂量研究随着白血病，“哈桑教授说，他对瑞典癌症协会和瑞典儿童癌症基金会鉴于这项研究的多年也尤其欣赏。

他希望该技术最终可以用于所有基于药物的疗法，以优化个体患者的疗效。