肌肉的持续性基因治疗可能不需要免疫抑制

成功的基因治疗是基于将健康的基因拷贝有效地传递到与疾病相关的基因突变个体的组织中并保持其表达。重组腺相关病毒(rAAV)载体在早期临床试验中显示出了作为多种遗传疾病有效治疗的前景，包括莱伯氏先天性黑蒙、帕金森病和血友病。

不幸的是，将rAAV载体传递到视网膜和中枢神经系统以外的组织往往导致针对病毒衣壳的免疫反应。在没有免疫抑制的情况下，针对rAAV载体的中和反应的发展可以阻止健康基因的持续表达。

在本期的临床研究杂志麻省大学医学院的Christian Mueller和他的同事们评估了raav介导的编码m型α-1抗胰蛋白酶(M-AAT)的基因在AAT缺乏患者中的持续表达。患者接受多次肌肉注射而无免疫抑制，肌肉活检中评价M-ATT的表达。作者确定，尽管最初有免疫细胞涌入，但受试者肌肉组织中M-ATT的表达至少持续了一年。对肌纤维的进一步研究显示，在M-ATT持续表达的患者中存在大量调节性T细胞。

总之，这项研究的结果表明，传递m - att编码的rAAV载体促进了调控免疫反应这就考虑到了长期发展基因表达这并不需要免疫抑制。

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