Vismodegib治疗基底细胞癌:额外的益处尚未证实
药物vismodegib(商品名:Erivedge)被批准用于治疗两种形式的基底细胞癌(BCC):症状性转移性BCC和不适合手术或放疗的局部晚期BCC。
在根据《药品市场改革法》(AMNOG)进行的早期效益评估中，德国卫生保健质量与效率研究所(IQWiG)检查了这种新药是否比目前的标准疗法提供了额外的效益。然而，从公司档案中提供的数据中无法获得额外的好处。
目前晚期基底细胞癌几乎没有治愈的机会
基底细胞癌(也称为“基底细胞瘤”)是一种恶性皮肤癌，主要发生在头部或颈部。在大多数情况下，及时手术可以防止它扩散。然而，在侵袭性(“局部晚期”)形式和转移的发生，治疗方案是有限的。通常只有症状可以缓解，但治愈是不可能的。
制造商现在已经提交了一项批准研究的数据。根据这项研究，在一些有症状的转移性或局部晚期BCC患者中，vismodegib使肿瘤缩小。
G-BA区分了不同的比较疗法
联邦联合委员会(G-BA)指定了几种合适的比较治疗:对于没有手术选择的症状性转移性BCC患者，该药物将与放疗进行比较。对于放射治疗不合适的症状性转移性BCC患者，手术被用作比较治疗。对于症状性转移或局部晚期BCC患者，既不能选择放疗也不能选择手术，将vismodegib的益处与最佳支持治疗的益处进行比较。"最佳支持性护理"是指为个别病人量身定制的姑息治疗，即不以治愈为目的，而是尽可能减轻症状(例如适当的疼痛治疗)和提高生活质量的治疗。
制药公司偏离了G-BA的规范
与G-BA的规范相反，制药公司专门将其药物与最佳支持治疗进行了比较，声称对有症状的转移性BCC进行手术和放疗也只有姑息作用。IQWiG不接受这种与指定的适当比较治疗的偏差:如果假设不同的治疗对不同的患者组是最优的，那么这种差异也必须对对照组产生影响。
不适合评估额外益处的研究
然而，主要的问题是，该档案完全基于没有对照组的研究。只有在这类研究中发生与患者相关的“戏剧性”影响时，才能从这类研究中获得额外的好处。为了估计效应大小，必须使用其他研究进行比较——在这种情况下，研究被称为“历史对照”。例如，如果在历史对照组中，大多数患者早死，但在使用新药的研究中，许多患者存活时间更长，这将是一个“戏剧性的效果”。
根据提交的研究数据，不可能评估在患者相关结果方面是否有显著影响，因为主要用成像技术测量的肿瘤消退(所谓的“客观缓解率”)是一种替代结果，不一定与患者相关。此外，制药公司没有提供任何关于适当比较疗法的数据，因此无法进行比较。因此，与适当的比较疗法相比，其额外的益处尚未得到证实。
G-BA决定额外收益的程度
档案评估是G-BA监督的早期利益评估整体程序的一部分。在制造商的档案和IQWiG的评估公布后，G-BA进行评论程序，这可能会提供进一步的信息并导致对效益评估的更改。然后，G-BA决定附加效益的程度，从而完成早期效益评估。
IQWiG的效益评估结果概述由德语执行摘要给出。此外，IQWiG发布的gesundheitinformation .de网站提供了关于vismodegib的简单易懂的德语信息。
