药物诱发形态学、分子和临床缓解骨髓纤维化

Imetelstat小说端粒酶抑制药物,已经发现诱导形态学、分子和临床缓解在某些患者骨髓纤维化梅奥诊所的研究发现。今天的结果在2013年的美国血液学学会年会在新奥尔良。

“这些都是初步结果,但他们是有前途的,说这项研究的首席作者,Ayalew Tefferi,医学博士在梅奥诊所的血液学家。“一些病人在我们的临床试验以imetelstat获得戏剧性的反应和有一些完整的反应几乎是闻所未闻的药物治疗这种疾病。”

骨髓纤维化是慢性骨髓癌症骨髓细胞产生血细胞的开发和功能异常。结果疤痕组织的形成在骨髓(纤维化),严重贫血,需要输血,虚弱,疲劳和脾脏和肝脏肿大。患者骨髓纤维化港几个基因突变的之一造血干细胞,包括JAK2 MPL CALR ASXL1和剪接体路径突变。

“通常情况下,骨髓纤维化特点是骨髓疤痕,虽然症状缓解,病人可能来源于ruxolitinib等其他治疗方法,他们通常不会回复到正常的骨髓,“Tefferi博士说。“一些病人在我们试验回归到正常的骨髓。”

Imetelstat作品通过抑制肿瘤细胞的端粒酶活性表达,导致细胞死亡。

在梅奥诊所的研究人员研究了imetelstat 33例,现在跟着第一个22名患者至少六个月。在22日,5名患者达到完全或部分缓解,包括逆转骨髓4的5个患者的纤维化。2的5完全或部分缓解患者也经历了完整的分子缓解。整体响应率为41%。

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