新型药物方案可改善干细胞移植效果
Dana-Farber癌症研究所的研究人员称，将硼替佐米(Velcade)添加到移植物抗宿主病(GVHD)的标准预防疗法中，可改善来自不匹配和不相关供体的干细胞移植患者的预后。
在一项新的第二阶段试验中，患者接受了bortezomib严重急性GVHD和治疗相关死亡率较低，并且与历史上接受标准治疗的患者相比，经历了更好的一年总生存期预防治疗研究人员在美国血液学学会年会上报告说。
“该方案似乎不仅提高了GVHD的预防，更重要的是，对于缺乏匹配的兄弟姐妹捐赠者的骨髓清除移植接受者，整体和无复发的生存期，”丹娜-法伯的MBBS，博士约翰·科瑞斯说，他是PI研究的主要作者。资深作者是Edwin P. Alyea, III，医学博士，也是Dana-Farber的。
骨髓消融术(大剂量化疗，清除患者骨髓和免疫系统)后的干细胞移植是晚期或侵袭性的治疗方法血液恶性肿瘤科瑞斯说。然而，缺乏优选匹配的兄弟姐妹供体的受者预后较差，具有较高的治疗相关死亡率和严重的GVHD，以及较差的生存率。
硼替佐米是一种蛋白酶体抑制剂，是治疗多发性骨髓瘤的主要药物。除了杀死癌细胞，硼替佐米还能抑制一些免疫反应，这表明它可能在减轻GVHD(供体免疫细胞攻击移植受者正常组织的结果)方面发挥作用。
以硼替佐米为基础的前瞻性单臂二期试验招募了34例接受清髓性干细胞移植的恶性血液疾病患者。除了标准的GVHD预防药物——他克莫司和甲氨蝶呤——患者还接受了三剂硼替佐米(移植后第1天、第4天和第7天)。这种治疗具有良好的耐受性，没有患者因为毒性而错过剂量。
历史上，不相关和不匹配供体移植的受者严重急性GVHD的发生率分别为28%和37%，一年的治疗相关死亡率分别为36%和45%，一年的总生存率分别为52%和43%。
在这项新研究中，接受硼替佐米治疗的患者在移植后180天发生严重急性GVHD的比率仅为12%。两年后，只有8.8%病人死于治疗相关死亡率，5.9%死于疾病复发。两年的总生存率高达84%。
Koreth说，Dana-Farber正在进行硼替佐米预防GVHD的随机试验。
