翻转一个基因开关复活胎儿血红蛋白,可能扭转镰状细胞病

血液学费城儿童医院的研究人员操纵关键生物事件在成人血细胞产生一种血红蛋白正常新生儿期后缺席。因为这胎儿血红蛋白基因缺陷的影响在镰状细胞病(SCD),细胞培养发现可能打开门衰弱血液疾病的新疗法。

“我们的研究显示技术的力量迫使染色质重组中循环基因表达在造血细胞,”医学博士血液学研究员杰里米·w·Rupon说博士,费城儿童医院的。“如果我们能将这种方法对人类,我们可以使新的治疗手段。”

Rupon介绍团队的发现今天在新闻发布会上美国血液学会的年度会议期间(灰)在新奥尔良。Rupon工作前博士后合作Wulan邓,博士的实验室Gerd,医学博士博士。

血液学家长期以来试图重新激活胎儿血红蛋白作为治疗儿童和成人SCD,痛苦,有时致命的遗传性疾病,红细胞变形和破坏正常的循环。

在正常课程的发展,生物开关翻转血红蛋白的生产期间,红细胞的携氧组件。监管元素DNA转变身体产生胎儿的血红蛋白生产成人形式。这种转变发生在出生后不久。SCD患者经历这种转变的时候,他们继承了基因突变扭曲成人血红蛋白,红细胞不得不假设镰状的形状。

在当前的研究中,Rupon和他重组基因表达改变的生物开关,导致细胞恢复产生胎儿血红蛋白,这并不影响SCD突变,并产生正常的红色血细胞。

科学家们建立在以前的工作由他的团队表明染色质循环,受到严格监管的广泛分离的DNA序列之间的相互作用,驱动基因transcription-the DNA编码转换成RNA信息进行生物过程。

在最近的研究中,研究人员使用专门的工具,一种转基因锌手指(ZF)的蛋白质,他们专门设计的锁到一个特定DNA网站载有胎儿血红蛋白的代码。他们附加的ZF到另一个蛋白质的染色质循环形成。然后循环激活基因表达产生从成年小鼠胚胎造血细胞中血红蛋白。成人的团队获得了类似的结果红细胞,迫使细胞产生胎儿血红蛋白。

Rupon和他将继续调查针对移动他们的研究走向临床应用。Rupon补充说,这种方法也可以证明有用的血红蛋白在治疗其他疾病,如地中海贫血。

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