Vemurafenib:尽管有新的数据，结果不变

根据药品市场改革法案(AMNOG)，德国卫生保健质量与效率研究所(IQWiG)重新评估了vemurafenib(商品名:Zelboraf)，这是一种治疗成人某种类型晚期黑色素瘤的药物。其原因是联邦联合委员会(G-BA)将其关于第一次摊款的决定限制在一年之内。这迫使制药商提交第二份档案。

这份档案包含了更多和更近期的数据，但没有提供任何新的发现。IQWiG因此仍然认为有迹象表明vemurafenib有相当大的额外益处。

生存期较长，但也有重大副作用

2012年2月批准的该药物可用于黑色素瘤无法通过手术切除或已形成继发(转移)以及癌症中特定基因(BRAF-V600)发生变化(突变)的成年人。G-BA已经指定了药物达卡巴嗪作为适当的比较疗法。

在2012年6月的第一次AMNOG评估中，该研究所得出结论，vemurafenib在总体生存期方面具有主要优势，但也存在副作用方面的主要劣势。总的来说，这表明有相当大的额外好处。

在研究过程中，治疗方法混合

制造商在其第二份档案中再次使用了批准研究，并提供了后续分析日期(数据截断)的额外结果。但是，由于本研究的特殊设计，每次数据截断后，结果偏倚的风险都会增加。

在研究的第一年，病情进展的患者可以接受进一步的抗癌治疗。然而，他们不能将达卡巴嗪换成vemurafenib。因此，第一年之后的分析为vemurafenib和dacarbazine的比较提供了信息。在此分析之后，有可能从达卡巴嗪切换到vemurafenib，这使得两种治疗方案的比较结果越来越不确定。这就是为什么IQWiG没有从现在提供的后来的分析中得出任何新的结论的原因。

历史比较是不合适的

在第二份档案中，制造商还增加了一个所谓的“历史比较”:首先，它比较了存活率在其他研究中使用达卡巴嗪的存活率来自批准研究。然后将比较结果与vemurafenib的生存率(批准研究)联系起来。关于vemurafenib的额外益处，除了批准研究的结果之外，没有任何新的发现。最多，历史比较允许的结论是，批准研究中的患者可能比以前研究中的患者预后更好。

因此，新的制造商档案不包含任何新的数据，将适合描述vemurafenib的附加效益。因此，第一次评估的结果仍然有效。

G-BA决定额外收益的程度

档案评估是G-BA监督的早期利益评估整体程序的一部分。在制造商的档案和IQWiG的评估公布后，G-BA进行评论程序，这可能会提供进一步的信息并导致对效益评估的更改。然后，G-BA决定附加效益的程度，从而完成早期效益评估。

IQWiG的效益评估结果概述由德语执行摘要给出。此外，IQWiG发布的gesundheitinformation .de网站提供了关于vemurafenib的简单易懂的德语信息。

G-BA网站包含了符合§35a社会法典(SGB) V的福利评估的一般英语信息和vemurafenib评估的特定德语信息。

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