机体对病毒载体传递系统的免疫反应是否影响基因治疗的安全性或有效性?

病毒中的包装替代基因是将它们递送至靶组织的有效方法，但人体对病毒的免疫应答抵抗。腺相关病毒（AAV）的基因治疗脂蛋白脂肪酶缺乏的系统和局部免疫反应，批准用于欧洲的脂蛋白脂肪酶缺乏，不会影响基因治疗或至少一个替代基因表达的安全性或表达交货年后，根据发表的一项研究人类基因治疗。

Valeria Ferreira和合作者，荷兰阿姆斯特丹BV和学术医学中心，加拿大魁北克蒙特利尔大学和Chicoutimi医院，评估炎症和不良临床事件的测量，以及肌肉注射到LPL缺乏症患者的替代脂蛋白脂肪酶(LPL)基因的表达。该基因被包装在AAV载体中，如文章所述脂蛋白脂肪酶缺乏（LPLD）基因疗法的II期临床试验中对氧化alipogene Tiparvovec（AAV1-LPLS447X）肌肉内施用（AAV1-LPLS44X）的免疫应答”。

“这篇论文中发表的临床数据对Glybera的批准至关重要，”James Wilson医学博士说人类基因治疗宾夕法尼亚大学宾夕法尼亚州医学院病理和实验室医学系基因治疗计划主任，费城。“此外，它们为实验室测量的免疫反应进行了背景，显然没有影响产品性能。”