研究人员使用实验室小鼠进行DNA治疗，以改善耳蜗植入物功能

在美国的一千名儿童中，聋人，三分之一的成年人将在65岁之后经历重大的听力损失。是否遗传或环境因素的结果，每年听力损失都有数十亿美元的收费费用，制作寻找危急治疗。

现在，由Karen B.的研究人员由Karen B. Avraham举行的人类分子遗传学系Avraham在特拉维夫大学的Sackler医学系和Michigan大学耳鼻喉部闭路和颈部手术部的Medical和Yehoash Raphael的生物化学系。发现使用DNA作为常见的药物基因治疗-in实验室小鼠可以保护人类的内耳神经细胞患有某些类型的渐进性听力损失。

在最近在期刊上发表的研究中听证会，博士生船Shivatzki创造了一种具有生成人类最普遍的听力丧失的基因的小鼠人群：突变的Connexin 26基因。大约30％的美国儿童出生聋具有这种形式的基因。由于其普遍存在和可识别它的廉价测试，因此有一种渴望寻找治疗或治疗来治疗它。

“再生”神经元

Avraham的团队教授旨在证明基因治疗可用于保护小鼠的内耳神经细胞。具有突变Connexin 26基因的小鼠表现出向大脑发送声音信号的神经细胞的恶化。研究人员发现，用于保护和维持神经元的蛋白质生长因子，否则称为脑衍生的神经营养因子（BDNF），可用于阻断这种变性。然后，他们设计了一种可以通过身体耐受而不会引起疾病的病毒，并将生长因子插入病毒中。最后，他们手术术语将病毒注入小鼠的耳朵。这种因素能够通过阻止其变性“拯救”内耳中的神经元。

“广泛的人受到听力损失的影响，以及每个人处理它的方式是高度变化的方式，”Avraham教授说。“如此表示，在寻找负责听力损失的基因几乎有兴趣。我们试图弄清楚鼠标丢失了使能够听到的细胞的细胞。为什么它会失去听到听证会？合作工作使我们能够提供基因疗法以逆转这些聋哑小鼠的耳朵中神经细胞的丧失。“

虽然这种方法缺乏这些小鼠的听证，但它对与耳蜗植入的声音感知有重要意义，许多突变突变导致听力受损的许多人使用。

胚胎听证会？

内耳神经细胞有助于耳蜗植入物的最佳功能。Avraham的研究教授表明，改善植入物功能的可能性新的策略，特别是在听力损失随时间逐渐变得越来越糟糕的人（例如那些）深刻的听力损失以及具有Connexin基因突变的那些。将基因治疗与植入物相结合可以有助于保护重要神经细胞，从而保持和改善植入物的性能。

更多的研究仍然存在。“安全是主要问题。关于时间呢？虽然超过80％的人和老鼠基因是类似的，这使小鼠成为人类听证会的完美实验模型，仍然存在很大的差异。人类开始听到胚胎，但小鼠直到出生后两周就不会开始听到。所以我们想知道，我们是否需要在婴儿或生活中的婴儿或生活中的纠正过程中开始纠正过程？“Avraham教授说。

“实际上说，我们远离治疗胚胎发生期间的听力损失。但我们证明了我们所开放的事情：我们可以帮助保护神经细胞在鼠标的内耳上，“Avraham教授继续。”这看起来很有希望。“

研究团队目前正在努力寻找更好的“车辆”为校正的基因，例如找到更多合适的病毒以将注射的基因运送到内耳的适当位置。

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