用于RETT综合征的MeCasermin（RH-IGF-1）处理是安全且耐受良好的

波士顿儿童医院的第1期人类临床试验在Rett综合症中的结果出现了今天。使用MeCasermin [重组人胰岛素样生长因子1（IGF-1）]成功完成了1期临床试验，示出了原则上的原则，如IGF-1，其基于Rett综合征的神经生物学，是可能的。

该研究认为，IGF-1在被诊断综合征的女孩中是安全的，并且耐受性，并且数据还表明在IGF-1治疗后改善了与Rett综合征相关的某些呼吸和行为症状。完成的阶段1审判和现在的第2阶段研究部分由国际Rett综合征基金会（IRSF）部分资助，以奥马尔·克沃雅博士（出版物第一作者）最初领导第1阶段研究和沃尔特考夫曼博士（相应的作者）谁完成了第1阶段的研究，并领导波士顿儿童医院的第2阶段研究。伊斯福夫委员会董事会成员凯瑟琳·基奇（Kathryn Kissam）表示，“我们最诚挚的感谢致锦嘉嘉博士，Kubfmann博士为今天为我们的女孩和女性寻找治疗。”

文章，标题为“安全，药代动力学和初步评估MECASERMIN（RHIGF-1）治疗科学杂志的睾丸综合征”'国家科学院的诉讼程序（pnas.）描述团队在12名女孩中评估IGF-1治疗方法（9例临床诊断的Rett综合征）。IGF-1被食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗严重IGF-1缺乏的儿童生长衰竭。因为IGF-1以前没有在具有RETT综合征的儿科人群上进行测试，所以这阶段首先设计，最重要的是安全。

Kaufmann博士现在有一个持续的IGF-1治疗阶段试验，打算复制对行为和呼吸的有希望的有益影响，进一步调查其他潜在的改进。第2阶段试验将包括30名患有在疾病“稳定”阶段的2至10岁之间的Rett综合征的儿童。第2阶段试验目前在其中点，如果成功，则将其后是一个较大的复制阶段3研究。后者是对RTT的IGF-1指示的FDA批准要求。完全，这些IGF-1试验将打开用于RTT的额外潜在治疗的路径。

IRSF预计Rett综合征研究势头将加速更额外的额外临床试验在不远的将来。无论是支持将目前试验扩大到第3阶段还是实施新药候选人的1阶段试验，IRSF都处于Rett综合征的临床研究的最前沿。伊斯兰劳工司·斯图涅斯基博士首席科学官表示，“这些临床研究表明现在对患有Rett综合征患者的药理治疗至关重要。这些研究与前瞻性讨论疗法相结合将提供途径，以改变这些痛苦的生活质量用Rett综合征及其家人。“

“希望能够迅速将治疗带给我们的女孩，IRSF积极致力于为额外的人类临床试验提供资金，包括当前研究的可能扩张到第3阶段，”董事会主席Rajat Shah说。“谢谢所有支持这些第1阶段和第2期临床试验和IRSF的女孩，家庭和捐助者。”

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