PET扫描在门克斯病治疗中的应用

riken生命科学技术中心的科学家们使用宠物成像来可视化铜体内的分布，这些分布在铜病中，遗传疾病，遗传障碍，使用小鼠模型。本研究为人类植物疾病患者鉴定了新疗法选择的宠物成像研究的基础。

门克斯病虽然罕见，但却很可怕遗传性疾病。大多数受影响的婴儿在生命的前几年内死亡。这种疾病是由身体吸收能力的原始错引起的铜。如今，对于十万分之一的患有这种疾病的婴儿，标准的治疗方法是注射铜，但这种疗法的疗效有限。最终治疗无效，导致神经变性，铜在肾脏中积累，有时会导致肾功能衰竭。

因此，已经寻求治疗，以增强脑内注射铜的积累，同时防止其在肾脏中的积累。最近，已经提出了一种用于治疗酒精中毒的药物的DISULFIRAM作为男性疾病的治疗，因为其一个行动是提高大脑中的这种铜积累。

现在，在一个地标研究中发表的研究核医学杂志，日本神户riken生命科学技术中心的科学家与来自大阪市和特里科大学的儿科医生合作，使用了正电子发射断层扫描（PET）表明铜注射和二硫氨酸或D-青霉胺的组合允许铜的移动到大脑，在不累积在肾脏中的情况下。

在这项研究中，研究人员使用了门克斯病模型小鼠，这是一种先天性缺陷铜代谢并将铜的放射性同位素铜-64注射到小鼠体内。然后他们使用PET扫描，一种非侵入性的程序，来可视化铜是如何在体内移动的。他们将只注射了铜的老鼠和只注射了铜和另外两种药物——二硫仑或d -青霉胺——的老鼠进行了比较，并在4小时内观察了铜在全身的分布。

结果表明，给定铜与二硫氨酸的小鼠在大脑中具有相对高的铜，而不会显着增加肾脏。令人惊讶的是，它表明，用二硫仑治疗的小鼠脑中的铜的量实际上高于单独用铜处理的小鼠的铜，这表明该药对铜通过血脑屏障的通过作用。

据其中一位合着者卫星Nozaki表示，“本研究表明，宠物成像可以是评估月桂疾病新治疗的有用工具。”他展望未来，他说，“基于这项研究，我们计划在患有Menkes疾病的患者进行临床宠物研究。”