罕见眼病棘阿米巴角膜炎的安全治疗

ODAK(“棘阿米巴角膜炎孤儿药”)项目正在努力开发一种安全有效的治疗棘阿米巴角膜炎(AK)的方法，AK是一种罕见的传染性眼病，会导致严重的虚弱和失明。在欧盟，每10万人中就有一人患有这种疾病，其中85%的病例与佩戴隐形眼镜有关。它是由一种常见的原生动物感染角膜引起的，由于病原体对抗菌素治疗的耐药性，治疗起来极其困难。

为了填补目前在治疗AK的安全、有效和获批准的药物方面的空白，ODAK项目将对孤儿药Polihexanide (PHMB)进行临床前和临床研究。“孤儿药”是指用于诊断、预防或治疗危及生命或使人衰弱的罕见疾病(如AK)的药品。它们是“孤儿”，因为在正常的市场条件下，制药业对开发它们没有多大兴趣，因为它们只适用于少数患有非常罕见疾病的患者。因此，ODAK在PHMB上的工作是特别重要的——这种药物的使用已经被证明极大地改善了AK的治疗结果，特别是在疾病的早期阶段。

由五家欧洲公司和一所大学组成的ODAK联盟目前正在进行临床前试验，临床试验将于2015年开始。通过这些，项目团队希望确定最佳的PHMB配方并推荐最佳剂量效益治疗方案。伦敦摩尔菲尔德眼科医院(Moorfields Eye Hospital London)的首席眼科医生约翰·达特(John Dart)教授指出:“棘阿米巴角膜炎是一种罕见的疾病，但对大多数患者来说，它会改变他们的生活。”目前还没有批准的，许可的治疗方法。值得赞扬的是，欧盟为开发一种安全有效的治疗这种疾病的药物进行了这一重要投资。”在20世纪80年代隐形眼镜广泛使用之前，AK非常罕见，它会产生严重的眼部疼痛、眼睛发红、视力模糊、对光敏感、眼睛刺激和过度流泪等症状。这种疾病的诊断是有问题的，因为症状经常被误认为是细菌或疱疹病毒感染，这导致治疗延误。与许多疾病一样，早期诊断和治疗是取得良好治疗结果的主要因素。

AK是目前存在的众多罕见病之一，其治疗方法亟待研究。许多RD患者仍然缺乏正确的诊断，他们中的大多数没有有效的治疗。从科学的角度来看，研发也非常相关，因为研发是更常见疾病的典型疾病，是创新的强大驱动力。ODAK项目是欧盟资助的众多研究项目之一，支持国际罕见病研究联盟(IRDiRC)到2020年提供200种罕见病新疗法的目标。例如，support - IRDiRC正致力于直接支持IRDiRC的使命，协调和促进研发的国际合作研究。与此同时，RD- connect的协调工作，一个集成的平台，连接注册、生物库和临床生物信息学罕见的疾病，将是IRDiRC进展的主要推动者之一。

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