罕见肺病患者面临着痛苦的治疗困境

治疗患有患者呼吸道疾病的医生称为淋巴管霉素（LAM）可以面对痛苦治疗决策。

毒品西罗莫司可以减缓疾病的进展，帮助缓解呼吸急促。但有些患者最终可能需要肺移植，并且西罗莫司可能导致移植后潜在的致命并发症。

“情况很糟糕，”洛约拉大学医学中心LAM诊所和肺移植项目的医学主任、肺科医生丹尼尔·迪林说。

食品和药物管理局发出了关于在肺移植患者中使用西罗司的“黑匣子”警告，至少在移植时开始。因此，许多医生在移植等候名单上，因此在林患者中不使用药物，因为它何时会发生操作。

但医生调查、动物模型和药物的代谢信息表明,西罗莫司药物类似LAM患者可能是一个选项,根据演示迪林的第34届会议期间和科学会议的国际社会对心脏和肺移植在圣地亚哥。

林几乎完全发生在女性中。肌肉细胞的异常生长侵入肺部，最终导致气道阻塞。症状包括呼吸急促，胸痛，慢性咳嗽和气球（肺塌陷）。随着疾病的进展，许多患者需要继续氧气，有些患者需要肺移植。

林是罕见的，但不像曾经认为一样罕见。根据LAM基金会，全球多达30,000至50,000名妇女可能具有疾病。

西罗莫司属于雷帕霉素类药物，也包括依维莫司。根据2011年发表在新英格兰医学杂志，选定患者的西罗莫司减缓了疾病的进展，与症状的降低和改善的生活质量有关。

西罗莫司有时用于肺移植患者以防止排斥反应。但两项研究发现，西罗莫司会导致一种严重的、有时甚至是致命的并发症，即吻合口裂开。如果在手术前后给药，会阻碍伤口愈合。结果，供者的肺与受体的连接断开。

西罗莫司(商品名，雷帕蒙®)有一个相对较长的半衰期，这意味着即使患者停止服用它，它仍然留在体内。因此，许多医生不给等待肺移植的病人开西罗莫司。

然而，一些LAM医生已经开始开依维莫司(Zortress®)，它的半衰期较短。一旦病人接受了肺移植，病人就会立即停止用药。在一项非正式的调查中，迪林发现使用过这种方法的医生没有发现药物开裂的问题。此外，辛辛那提大学最近的一项动物研究发现，如果立即停止西罗莫司治疗，伤口愈合不会受损。一项早期的肺纤维化患者服用依维莫司的研究发现，在11名服用依维莫司的患者中肺移植物，没有增加伤口愈合/吻合问题的发生率。

从历史上看，洛约拉的医生从来没有给在等待名单上的LAM患者开雷帕霉素类药物肺移植。“然而，鉴于最近的证据和经验，我们正在重新考虑这一政策，”曙光说。

Laura Lentz，LAM基金会董事会主席表示，在提高主题时，曙光“正在提供一项服务，这将为有林的女性带来很大的差异。”

Lentz同意探来，Lam患者雷帕霉素类药物需要更多的研究。“拥有一种罕见疾病的挫折之一是该地区没有有很多工作，”Lentz说。“如果这是一种常见疾病，还有更多的未知数。”

LAM基础寻求安全有效的治疗，并最终通过宣传和有前途的研究的资金来解决林。该基金会通过提供信息，资源和全球的希望和支持网络为科学，医疗和患者社区服务。

洛约拉大学自2010年被LAM基金会指定为卓越中心。迪林照顾50名LAM患者，这是世界上单个中心最大的LAM患者群体之一。

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