3期研究可能改变急性髓系白血病的游戏规则

莫菲特癌症中心的研究人员表示，一种治疗急性髓系白血病(AML)的新实验性药物的临床试验非常有希望。使用CPX-351(阿糖胞苷和柔红霉素的化疗药物组合)治疗的患者比使用标准药物配方治疗的患者表现出更好的反应。

“急性髓系白血病是一种侵袭性血癌，治疗成功率非常低，尤其是在老年患者中，”恶性血液科高级成员、莫菲特白血病科主任杰弗里·柳叶刀医学博士解释说。

在美国，每年约有19,000人被诊断为AML，每年导致超过10,000人死亡。许多AML患者年龄较大，有其他疾病，这使得治疗变得困难。只有50%的患者对现有疗法有反应，平均生存时间不到1年。因此，研究人员正在努力寻找新的治疗方案来提高生存率。

二期研究包括126名新诊断的AML患者，他们来自美国和加拿大18个癌症中心。患者接受标准化疗药物阿糖胞苷和柔红霉素，或新型药物组合CPX-351。

“接受CPX-351的AML患者比接受标准化疗的患者有更高的缓解可能性，”柳叶刀说，他是这项研究的首席研究员和主要作者。“此外，CPX-351在很大一部分人群中导致了更长的生存期病人他的AML是由先前诊断的血液病引起的，比如骨髓增生异常综合征。”

科学家们知道阿糖胞苷和柔红霉素在特定的浓度比下效果最好。不幸的是，当给药时，很难在体内维持这一比例;因此，他们不能有效地工作。药物CPX-351由一种叫做脂质的物质组成。脂质构成了细胞的外膜，可以形成空心球体或囊泡，可以装满药物。阿糖胞苷和柔红霉素以已知最有效的固定比例存在于CPX-351脂囊泡内。

《柳叶刀》杂志说:“这项研究的结果显示，在AML中具有高度的活性，这导致了新的、更大的随机三期研究的开始，这将最终确定CPX-351是否优于标准化疗。”

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