Turoctocog alfa在血友病A患者中的应用:额外的益处尚未证实
Turoctocog alfa(商品名:NovoEight)于2013年11月被批准用于预防和治疗a型血友病患者出血。在根据“药品市场改革法案”(AMNOG)进行的早期效益评估中，德国卫生保健质量和效率研究所(IQWiG)研究了这种新的活性成分是否比适当的比较疗法提供了额外的效益。
根据研究结果，turoctocog alfa的额外益处尚未得到证实。由于没有相关研究可与适当的比较疗法进行比较，药品制造商的效益评估是基于其自己的考虑和假设，但缺乏有效的数据基础。
其他凝血因子VIII作为比较治疗
的不足凝血因子VIII是遗传的，与X染色体相连。这就是为什么A型血友病几乎只出现在男性身上，因为他们的DNA中只有一条X染色体。凝血缺陷导致关节、肌肉和内脏出现强烈的自发性出血(或受伤后出血)。
Turoctocog alfa是由生物技术(重组)生产的，被认为可以弥补凝血因子的不足，即出血倾向。作为预防性治疗，每2 - 3天静脉注射一次。
联邦联合委员会(G-BA)指定用生物技术生产或从人血浆中获得的凝血因子VIII制剂作为适当的比较疗法。
进入市场并不能证明有额外的好处
在各种选择中，制造商选择了凝血因子VIII octocog alfa作为比较剂，但将其选择限制为单一的第三代octocog alfa(商品名:Advate)。这一限制并不对应于G-BA规定的比较剂治疗，因为根据G-BA的要求，对所有含有活性成分必须考虑到Octocog alfa。
但即使是厂家选择的比较，也没有相关的研究。相反，制造商将其效益评估基于从不同出版物和统计数据推断出来的基本讨论和假设。
例如，从制造商的角度来看，“在安全性方面的改进卫生保健而通过市场进入，“血友病患者更好地融入正常的社会生活”已经出现。然而，仅从市场进入不能推断出额外的好处。
对患者的医学意义尚不明确
与octocog alfa相比，制造商声称turoctocog alfa具有优势，因为新的活性成分可以在比octocog alfa(25°C)更高的温度下存储(高达30°C)。特别是在夏季和到较温暖的国家旅行期间，这被认为是有益的，因此能够使“血友病患者更好地融入正常的社会生活”。
然而，这种储存温度的差异是否与患者的医学相关，还需要在研究中进行调查和证明。制造商的档案没有提供这样的数据。
因此，制造商的考虑总体上不适合评估turoctocog alfa与适当的比较疗法相比对患者相关的有益和有害影响。因此，新的活性成分的额外好处还没有得到证实。
G-BA决定额外收益的程度
档案评估是G-BA监督的早期利益评估整体程序的一部分。在《制造商G-BA的档案和IQWiG的评估，G-BA进行评论程序，这可能会提供进一步的信息，并导致利益评估的变化。然后，G-BA决定附加效益的程度，从而完成早期效益评估。
