基因疗法在脊柱肌肉萎缩的动物模型中扩展了生存

为了弥补不足量的SMN蛋白，这是遗传神经肌肉疾病脊髓肌肉萎缩（SMA）的原因，研究人员成功地将替代SMN1基因直接传递到了SMA动物模型的脊髓。一项新的研究表明，可以将足够的SMN1基因副本传递到脊髓运动神经元以延长治疗动物的存活率。人类基因疗法。

Marco Passini和Genzyme（马萨诸塞州弗雷明厄姆）的合着者，加利福尼亚大学旧金山大学，埃默里大学医学院（佐治亚州亚特兰大）和乔治敦大学医学中心（华盛顿特区）使用艾eno相关的病毒载体作为送货车将SMN1基因的副本传输到运动神经元在里面脊髓通过鞘内输送。他们报告了在正常猪和非人类灵长类动物SMA模型中恢复功能性SMN蛋白水平的有效性，这些SMA模型将根据基因转移的基因转移在文章中的真实小鼠模型中预测疗效”。鞘内递送的自我平衡AAV9 – Survival运动神经元1的转化保真度用于脊柱肌肉萎缩。”

詹姆斯·M·威尔逊（James M. Wilson）博士说：“这是一系列非常有前途且彻底的临床前研究。”人类基因疗法，兼宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院病理学与实验室医学系基因治疗计划主任，费城。