斯科茨代尔医疗保健公司开始研究治疗实体肿瘤的新药

弗吉尼亚州G. Piper Cancer Center在Scottsdale Healthcare和翻译基因组研究所（TGEN）正在研究一种新药物，AG-120的安全性和有效性，用于治疗固体肿瘤的患者，尤其是脑肿瘤和胆囊胆汁导管癌症。

“AG-120是专门为那些携带IDH1基因突变的患者设计的，”丹尼尔·d·冯·霍夫博士说，他是TGen的杰出教授和首席医生，也是斯科茨代尔医疗保健弗吉尼亚·g·派柏癌症中心临床试验的首席科学官，这是斯科茨代尔医疗保健公司(Scottsdale Healthcare)和TGen的合作伙伴关系，为癌症患者提供基于精准医疗的新疗法。

IDH1基因突变最常在神经胶质瘤中发现，神经胶质瘤构成了“原发性”脑肿瘤的最大组，这些肿瘤开始于大脑。神经胶质瘤包括所有由大脑胶粘或支持性组织产生的肿瘤。它们占所有脑瘤的30%，占所有恶性肿瘤的80%脑部肿瘤。

与所有脑癌一样，神经胶质瘤很难治疗，许多在手术、放疗和标准护理化疗后又会长回来。许多药物无法到达大脑，因为体内有一种叫做血脑屏障的过滤机制。

“对于神经胶质瘤和其他疾病的患者来说，我们非常需要更有效的治疗方法实体肿瘤，如胆囊胆管癌，“冯·霍夫博士说，冯·霍夫博士是AG-120临床试验的主要调查员。本研究将报名参加多达50名患者。研究人员将使用精密药物与患者特定基因组或分子，分子化妆的治疗相匹配。

在2008年最初发现的异柠檬酸脱氢酶（IDH）1和2中的突变发生在绝大多数低级胶质瘤和二级高级胶质瘤中。IDH突变是致癌的，这意味着它们有可能导致癌症。这些突变在胶质瘤的形成和胆囊胆管癌中发生。

AG-120由位于马萨诸塞州剑桥市的Agios制药公司生产。

IDH1是Agios鉴定的一种代谢酶，是一种在广泛的恶性肿瘤中发生突变的蛋白质。Agios及其合作者最近证明，IDH1突变通过阻断原始细胞的分化或成熟来启动和驱动癌症生长。根据Agios的说法，抑制这些突变蛋白可能会带来临床效益癌症肿瘤携带它们的病人。

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