新的小鼠模型可能开辟自闭症治疗的研究途径

一位优秀研究员的标志是一个开放的头脑。That flexibility and openness is what led Nina Schor, M.D., Ph.D., the William H. Eilinger Chair of Pediatrics at the University of Rochester, to follow a hunch about a brain receptor – resulting in a new mouse model that may give researchers a new avenue for testing drugs for autism. Nature Publishing Groups'翻译精神病学今天在网上发布了这项研究。

Schor在她长期的神经母细胞瘤研究中一直在研究p75神经营养因子受体，但她也知道p75NTR参与了大脑对氧化应激的反应，一些研究认为这在自闭症的发展中起着作用。这种受体在发育中的大脑中也很普遍，当孩子2到3岁时，这种受体就会下降，这也是自闭症症状开始出现的时候。P75NTR存在于正常发育的小脑、海马体和基底前脑中，这些部分在自闭症患者中解剖上是异常的。

“科学并不总是沿着直线前进，”肖尔说。“有时候，一个领域的科学研究的重要性在于它出乎意料地告诉我们另一个领域的情况。”

虽然其他研究人员专注于发现患有自闭症患者异常的蛋白质，但Schor从相反方向接近她的调查。她想到了蛋白质必须必须参与进程的特点，以便在自闭症中发挥作用。“这种特征列表看起来怀疑地看起来像我们发现的那些与p75ntr相关联。”

然后，Schor和她的同事们阻止小鼠大脑在小脑中一种与自闭症相关的细胞中产生p75NTR。他们发现老鼠的小脑和自闭症儿童很像，老鼠的行为也和自闭症儿童很像。它们不参与老鼠的典型社会行为，相反，它们无视陌生老鼠，对周围的环境缺乏好奇心。它们的跳跃速度是普通老鼠的两倍，这就像自闭症儿童的一种“刺激”或自我刺激行为。

“无论p75NTR在自闭症儿童中是否异常，”Schor解释说，“这些研究仍然有望帮助我们解释自闭症儿童组成行为背后的机制。”

Schor计划继续研究，关注更多的行为测试，寻找证据孩子们和自闭症在他们的小脑中有一个p75tntr缺陷，并开始药学测试，看看是否有药物可以取代P75NTR在大脑的那部分中扮演的角色。

“这是从鼠标模型到人类成功治疗的漫长方式，但这是一个良好的线索，”Schor说。

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