移植显示在治疗儿童的免疫缺陷方面非常有效

据纪念斯隆·凯特林（Sloior Sloan Kettering）的《理查德·J·奥里利（Richard J. O'Reilly）》（MD）领导的专家说，天生患有严重合并免疫缺陷（SCID）（SCID）的婴儿可以成功治疗。移植协议。他们的评论将在7月30日的《新英格兰医学杂志。

SCID是一组遗传性疾病，导致免疫系统严重故障。当发生这种崩溃时，婴儿不再具有与常规感染作斗争的能力，因为他们的天然内置防御系统已受到损害。如果未经诊断或未经治疗，SCID在生命的第一年几乎总是致命的。

对240多个患者病例的评论发现，移植物非常有效，尤其是在生命早期进行时。在出生后三个半月内接受移植的孩子中，有94％的人还活着五年后。毫不奇怪的是，在“匹配的兄弟姐妹”捐赠者的移植后看到了最好的结果。但是，在没有匹配兄弟姐妹的患者中，如果他们在前三个半月内被移植了，那么总体五年生存率（77％至93％）。

“这证实了SCID的移植物在很小的孩子中效果很好，但这也表明，任何患有这种疾病的孩子都可以用父母或不相关的捐助者进行移植的可能性很可能治愈，而不仅仅是匹配的兄弟或匹配的兄弟或姐姐。ob体育开户网址“不论使用的移植方法如何，如果孩子提早移植（没有感染），您将取得异常良好的结果。”

但是，关键因素继续确保移植时孩子没有感染。O'Reilly博士说：“这确实说明了对SCID进行更广泛筛查的重要性，以便医生可以立即进行干预。”目前，只有21个州已实施测试，作为常规新生儿筛查的一部分，包括纽约，加利福尼亚和佛罗里达州。“到出现感染症状时，移植的情况通常不太有利。”

MSK在推进干细胞移植方面发挥了开创性的作用。第一个成功移植的干细胞1973年在MSK进行了无关的捐助者，专门针对患有SCID的孩子。1981年，MSK引入了T细胞耗竭，这是改善无与伦比移植成功的开创性程序。O'Reilly博士说，在移植和细胞疗法的发展中，大多数重要的基准都来自对具有致命遗传免疫系统疾病的儿童相对罕见的病例的研究。

O'Reilly博士补充说：“在相对较短的时间内取得了长足的进步，使SCID的孩子不仅可以生存，而且可以过正常的生活。”“保罗·西蒙（Paul Simon）有那首歌（泡沫中的男孩）在他说：'这是奇迹和奇迹的日子。。”

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