钢笔开发的稀有血液疾病的药物从欧盟获得孤儿药物状态

本周欧洲的欧洲医学出现的孤儿状况为治疗阵发性夜间血红蛋白（PNH），罕见的危及生命的疾病，导致贫血引起的红细胞和血栓形成。孤儿状况为税收激励措施，市场排他性为10年的可能性，额外研究资金的可能性以及欧洲药物在临床发展中的其他指导。该公司称为AMY-101的化合物，将允许Amyndas，该公司目前正在开发该化合物，继续加快临床发展。

Amy-101是对抗PNH的新方法，目前只能在美国出售最昂贵的药物。新策略基于抑制C3，人类免疫系统最古老的部分 - 称为“补体” - 和对大多数患有这种稀有血液障碍的患者的昂贵且更效益更为昂贵和更有效。

补充是血液中超过50个蛋白质的网络，在细胞表面上，一部分先天免疫系统，悄然巡航身体，保持低调，直到触发到动作。但这种防御系统也可以是不恰当的激活和攻击细胞，有助于广泛的免疫，炎症和年龄相关的疾病。

John Lambris，博士，博士，博士博士在佩尔曼医学院病理学和实验室医学系的研究医学系，研究了这一早期预警系统，以及如何在其响应落后时纠正它。Lambris在宾夕法尼亚州和大学发达了Amy-101，该大学许可了它到Amyndas，现在正在进一步开发诊所应用的化合物。

PNH影响1至5百万人，是由对表面上的调节蛋白的缺陷表达引起的血细胞，让他们容易受到补充攻击。这可能导致红细胞过早死亡，一种称为溶血的过程，这导致严重的贫血并有助于凝血的风险很高。amy-101驯服这种不合适的补充激活并保护细胞表面免受攻击。

虽然对PNH的昂贵治疗昂贵，但三分之一的患者继续要求血液输血来管理他们的贫血。这种非反应是由于它们的表面上的补体C3蛋白片段红细胞，最终由免疫细胞攻击。

兰布里斯及其同事利用了使用艾米-101等小抑制分子的补体级联的抑制是更好的策略，以防止溶血和免疫细胞识别，同时可能更具成本效益。

该团队研究了AMY-101对自我攻击的影响，并使用人的PNH细胞产生溶血，发现它是活跃的。欧洲联盟AMY-101的孤儿药物指标是从美国食品和药物管理局的PNH患者和孤儿药物状态指定的临床试验的下一步。

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