对抗肌肉萎缩症的新希望
斯德哥尔摩皇家理工学院(KTH Royal Institute of Technology)的研究为杜氏肌萎缩症(Duchenne muscular dystrophy)患者带来了希望。杜氏肌萎缩症是一种使人衰弱的不治之症，会缩短年轻人的寿命。
一个包括KTH研究人员Christina Al-Khalili Szigyarto和Mathias Uhlén在内的国际团队报告称，他们发现了如何创造一种能缓解肌萎缩蛋白的变种肌肉萎缩。这反过来又可能导致肌肉萎缩症的新疗法的发展。
这项研究已于本月发表在自然医学。
杜氏肌萎缩症是由于肌肉的主要成分——肌营养不良蛋白(dystrophin)的缺乏或功能受损造成的。抗肌萎缩蛋白在心血管功能中起着重要作用。
的无法治愈的疾病导致肌肉的渐进退化过程，导致活动能力下降，呼吸问题，心力衰竭，最终过早死亡。
Uhlén, KTH的一名微生物学教授说，研究团队在HPA抗体的帮助下证明了所谓的天然和截断的抗肌萎缩蛋白的存在。
“然后，蛋白质经过凝胶，提取并通过质谱进行测序，”Uhlén说。“自然的和截断的抗肌萎缩蛋白序列已经在氨基酸水平上进行了比较。
“我们已经能够证明，与健康的人相比，研究中的患者制造了一个更短的版本肌营养不良蛋白的蛋白质尽管肌萎缩蛋白基因发生了严重突变
进一步探索
更多信息:Nicolas Wein, Adeline Vulin, Maria S Falzarano, Christina Al-Khalili Szigyarto, Baijayanta Maiti, Andrew Findlay, Kristin N Heller, Mathias Uhlén, Baskar Bakthavachalu, Messina, Giuseppe Vita, Chiara Passarelli, Francesca Gualandi, Steve Wilton, Louise R Rodino-Klapac, Lin Yang, Diane M Dunn, Daniel R Schoenberg, Robert B Weiss, Michael T Howard，Alessandra Ferlini和Kevin M Flanigan，“从DMD第5外显子翻译出来的IRES导致了一种功能性的肌营养不良异构体，可以减轻人类和小鼠的肌营养不良病，”自然医学(2014)DOI: 10.1038 / nm.36282014年1月31日收到2014年6月5日接受2014年8月10日在线发布
期刊信息:
自然医学
所提供的皇家理工学院
引用:对抗肌肉萎缩症的新希望(2014年8月22日)，2021年4月26日从//www.puressens.com/news/2014-08-muscular-dystrophy.html获得
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