快速追踪罕见病候选药物的批准
在将市场交给市场之前，有吸引力的新药对安全和有效性进行了严格的测试。而且是正确的。但是给予药物的特殊名称带来正确的激励措施可以帮助他们患者。一种这种药物是OPN-305，一种属于单克隆抗体家族的药物候选物，并且可能在移植的肾脏中反应炎症。它是由Opsona Therapeutics开发的生物制药公司，该公司位于爱尔兰都柏林。
这的候选药物目前正在接受II期临床试验，作为欧盟资助的项目MABSOT的一部分，由于2014年完成。OPN-305获得孤儿药物指标，用于预防欧洲药品局和美国食品和药物机构的固体器官移植（FDA）。附加到这种指定的激励措施包括科学建议。并且，一旦毒品候选人到达市场，它也会带来市场排他性。项目协调员玛丽赖利，他也是欧首岛治疗学的药物开发和运营副总裁，谈到您的核武器次讨论孤儿药物状况。
在什么情况下一种候选药物可以被归类为孤儿药?它意味着什么?
这基本上是一种治疗罕见疾病的药物。因此，如果影响的人数不超过每1万名欧洲人中的5人，我们可以在发展期间申请孤儿身份。我们必须显示出比现有的治疗方法有显著的好处。这个名称并不能保证你将获得市场许可或类似的东西，但它是积极的。从欧洲药品管理局获得科学建议当然是有好处的。
当你是一个初创企业时，科学建议是有用的吗？
绝对，它很有帮助。很多人都有关于您是否应该在发展过程中早期或晚期接近监管机构的意见。我们的观点一直是尽早接近当局，我们发现这是非常有益的。
孤儿药物指定会带来什么好处？
从监管的角度来看，这意味着你可以得到加速批准。所以您可以更快地完成开发过程。没有与申请相关的费用。你可以得到免费的福利科学建议和帮助。此外，如果我们的产品被批准，我们可以比其他产品获得实质性的好处。你可以从欧洲药品管理局获得10年的市场排他性，从美国FDA获得7年的市场排他性。因此，在此期间，任何人都不能提交特定适应症的市场许可申请，除非他们显示出明显优于您的产品。
如果你的候选药物OPN-305一切顺利，它可能对其他类型的移植有用吗?
我们已经有孤儿设计用于固体器官移植。所以我们可以做肺移植，心脏移植或胰腺移植;很多不同的类型。它还适用于其他疾病，包括癌症和类风湿性关节炎。
你的化合物的孤儿药名称是否有助于该候选药物用于其他疾病?
不必要。因为您必须生成临床前数据的支持[即在动物之前收集的数据在人类中进行了测试，以便证明他们进入他们。目前，我们决定追求肾移植的急性指示作为第一个迹象。但我们也将对抗体的其他适应症追求。此外，您可以为一个药物候选人多次申请孤儿药物指定。只要您符合所需的标准。
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